Médecine

Paramédical

Autres domaines


S'abonner

Principes des approches thérapeutiques des DMD - 08/01/16

Doi : 10.1016/S0929-693X(16)30011-2 
H. Amthor
 Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, CHU Raymond Poincaré, Service de Pédiatrie, 92380 Garches, et UMR S 1179 INSERM, 78180 Montigny-le-Bretonneux 

* Correspondance Correspondance

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
Article gratuit.

Connectez-vous pour en bénéficier!

Summary

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most frequent hereditary neuromuscular disorder in childhood. Over the past 30 years, increasingly better standards of care have considerably improved the quality of life as well as the life expectancy of DMD patients. Despite such progress in disease management, DMD remains a devastating disorder with continuous decline of motor and cardiac function. Until recently, corticosteroids were the only treatment available to slow down, however modestly, disease progression. Importantly, novel innovative therapeutic approaches are currently being developed. This review discusses the rational and underlying molecular mechanism of these novel strategies as well as the progress made by recent clinical trials. Importantly, these new therapeutic advances bear the potential to profoundly modify the disease course of DMD.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne de Boulogne (DMD) est la maladie héréditaire du système neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant. L’amélioration de sa prise en charge depuis une trentaine d’années a fortement amélioré la qualité et l’espérance de vie des patients. Néanmoins, cette myopathie reste dévastatrice au niveau moteur et cardiaque. Seul le traitement par corticoïdes ralentit modestement la progression clinique, mais de nouvelles approches thérapeutiques sont en cours de développement. Nous présentons ici les rationnels et mécanismes moléculaires sous-jacents ainsi que l’état d’avancement des essais cliniques. Ces nouvelles stratégies thérapeutiques portent le potentiel de profondément changer l’avenir des patients DMD.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Plan


© 2015  Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 22 - N° 12S1

P. 12S63-12S68 - décembre 2015 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • Manifestations centrales des dystrophinopathies
  • J.-M. Cuisset, F. Rivier
| Article suivant Article suivant
  • Principes de prise en charge multidisciplinaire des dystrophies musculaires de Duchenne
  • B. Chabrol, M. Mayer

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement ou un achat à l’unité.

Déjà abonné à cette revue ?

;

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.