Dans les essais médico-économiques, la stratégie d’analyse est fondée sur la valeur centrale du ratio d’efficience ou du bénéfice net incrémentiel et la valorisation monétaire de la probabilité d’efficience (PE : probabilité que la stratégie choisie soit réellement efficiente). Actuellement, les méthodes de calcul de taille d’étude dans ces essais sont basées sur des tests statistiques, qui ne sont pourtant pas utilisés dans leur analyse. Notre objectif est de proposer une autre méthode qui soit cohérente avec la stratégie d’analyse.

Le risque de choisir la mauvaise stratégie (1-PE) correspond à la probabilité que la différence entre les bénéfices nets moyens de chaque stratégie (ΔB) soit positive dans l’échantillon, alors qu’elle est négative en réalité. Il est possible d’estimer a priori cette probabilité, sous l’hypothèse d’une distribution normale de ΔB. Il est donc possible d’estimer, pour une taille d’étude donnée, le risque attendu de choisir la mauvaise stratégie. Nous proposons de valoriser monétairement cette incertitude à la fin de l’essai via l’expected value of perfect information (EVPI). L’EVPI correspond à la perte monétaire moyenne attendue en cas de choix de la mauvaise stratégie. Celui-ci prend également en compte la taille de la population cible et l’horizon temporel. À l’issue d’un essai médico-économique, l’intérêt de mener une seconde étude est étudié. Pour cela, le coût d’inclusion d’un nouveau participant est comparé à la réduction de l’EVPI qui lui est associé (réduction de l’incertitude). Tant que le coût d’inclusion est inférieur ou égal au gain attendu, de nouveaux participants seront inclus. Nous définissons alors la taille d’étude optimale comme celle pour laquelle le coût d’inclusion d’un nouveau participant est égal à la diminution de l’EVPI attendu qui lui est associé. Ainsi, il sera possible de conclure directement à l’issue de l’étude planifiée car toute inclusion supplémentaire de participants serait trop onéreuse. Ce raisonnement est fait sous l’hypothèse que le coût d’inclusion d’un participant est similaire dans l’étude planifiée et dans d’éventuelles études ultérieures.

Il s’agit d’un essai clinique comparant une prise en charge par télémédecine à des soins en face à face chez des patients âgés institutionnalisés souffrant de plaies chroniques. Nous faisons l’hypothèse d’un bénéfice net incrémentiel de moyenne ΔB=968 € et de variance σ² (ΔB)=183 318 400 €², un coût d’inclusion d’un participant de 2250 € et une population cible de 52 000 personnes/an. La taille d’étude optimale estimée est de 164 participants par groupe (diminution EVPI=coût d’inclusion d’un participant). Cet effectif correspond à un coût d’étude de 824 000 € (dont coûts fixes de mise en place=81 500 €). L’EVPI attendu est de 133 000 € et la probabilité de choisir la mauvaise stratégie (1-PE) est de 0,19 %.

Cette méthode de calcul de taille d’étude correspond à la stratégie d’analyse d’un essai médico-économique randomisé. De plus, l’utilisation de l’EVPI permet de prendre en compte la taille de la population cible, contrôlant davantage le risque d’erreur lorsque le nombre d’individus concernés par l’intervention est plus important. Cette méthode introduit aussi plusieurs paramètres de calcul supplémentaires. Néanmoins, ceux-ci correspondent à des données fiables (population cible, coût de l’étude) ou à des hypothèses qui devront être faites lors de l’analyse (horizon temporel).