L’évaluation de la santé perçue des patients au moyen de patient-reported outcomes (PRO) tels que la qualité de vie liée à la santé ou la fatigue est devenue un des critères incontournables à inclure dans les essais cliniques et dans le cadre de la surveillance des malades. À cette fin, les données sont souvent collectées de manière longitudinale pour permettre l’analyse de l’évolution des mesures de type PRO au cours du temps. Cette analyse présuppose que la perception de l’instrument de mesure des PRO par le patient, soit le questionnaire, ne varie pas au cours de l’étude. Or, les patients peuvent percevoir et interpréter différemment les questions qui leur sont posées au cours du temps selon l’évolution de leur maladie. Ce phénomène, appelé response shift (RS), pourrait être lié à la façon dont les patients s’adaptent à leur maladie. Le RS peut résulter de trois processus différents :

– la recalibration (un changement dans les standards de mesure internes du patient) ;

– la repriorisation (un changement dans les valeurs et priorités du patient) ;

– la reconceptualisation (un changement de définition du concept mesuré).

En présence de RS, les évolutions observées des mesures de type PRO peuvent ne pas refléter uniquement les véritables changements ressentis par les patients. L’une des principales approches statistiques actuellement utilisée pour l’analyse du RS est la modélisation par équations structurelles (SEM) au niveau des dimensions des questionnaires. Or l’analyse du RS au niveau des items peut également être intéressante. Dans ce contexte, les méthodes issues de la théorie de réponse aux items (IRT) basée sur une modélisation au niveau des items (3) pourraient être une alternative à la modélisation SEM. L’objectif est d’évaluer et de comparer les performances de l’IRT et des SEM pour la détection et l’estimation du RS au niveau des items et l’estimation du véritable changement ressenti dans le cas de données complètes.

Des études de simulation ont été mises en place pour comparer les performances des modélisations SEM et IRT pour détecter le RS au niveau des items en fonction de différents paramètres :

– nombre d’items présentant du RS ;

– type de RS le cas échéant (recalibration uniforme ou non-uniforme, repriorisation) ;

– taille de l’échantillon ;

– nombre d’items du questionnaire ;

– nombre de modalités de réponse.

Chaque combinaison de paramètres a donné lieu à la détection de RS par SEM et IRT dans 500 jeux de données, simulés au moyen d’un modèle à crédit partiel généralisé. Les performances des deux approches de modélisation ont été évaluées en termes de risque de première espèce (en l’absence de RS simulé), de puissance (en présence de RS simulé) et de capacité d’identification du type de RS et des items affectés par le RS.

Les premiers résultats montrent que la méthode basée sur les SEM détecte mieux la recalibration uniforme. En revanche, la méthode basée sur l’IRT détecte mieux la recalibration non-uniforme à condition que la taille du RS simulé soit suffisamment grande. Enfin, la repriorisation semble difficile à détecter que la méthode soit basée sur les SEM ou sur l’IRT.

Ces études de simulation sont un premier pas pour comparer ces deux approches et permettent de souligner leurs avantages et inconvénients respectifs ainsi que l’intérêt de les utiliser de manière complémentaire pour la détection du RS ainsi que l’ajustement et l’estimation du véritable changement ressenti.