Les méthodes de prise en compte des scores pronostiques : une étude de simulation - 09/05/16
Résumé |
Introduction |
Introduits en 2008 par Hansen, les scores pronostiques (SPN) (parfois dénommés Disease Risk Scores dans la littérature en cas de critère de jugement binaire) sont présentés comme « l’analogue pronostique des scores de propension » (SPP) dans la prise en compte de la confusion dans les études observationnelles. Leur utilisation est recommandée quand l’exposition d’intérêt est rare, situation courante en pharmaco-épidémiologie, notamment lorsqu’un nouveau médicament vient d’être introduit sur le marché. La notion d’analogie entre les méthodes basées sur les SPN et les SPP sous-entend qu’elles aboutissent au même type d’estimation de l’effet de l’exposition. Or, si les méthodes basées sur les SPP les plus utilisées permettent d’estimer l’effet marginal de l’exposition (et non son effet conditionnel), la plupart des études de simulations évaluant les performances des méthodes basées sur les SPN ont utilisé une mesure « collapsible » de l’effet de l’exposition, situation où, par définition, l’effet conditionnel et l’effet marginal théoriques sont égaux. Les objectifs de cette étude de simulation sont :
– d’évaluer le type d’estimation fournie par les différentes méthodes basées sur les SPN, quand l’OR (estimateur non « collapsible ») est utilisé pour mesurer l’effet d’une exposition sur un critère de jugement binaire ;
– de comparer leurs performances, entre-elles et à celles des méthodes basées sur les SPP.
Méthodes |
Trois types d’effet de l’exposition sont considérés :
– l’OR marginal dans l’ensemble de la population (average treatment effect ou ATE) ;
– l’OR marginal dans la population effectivement traitée (average treatment effect on the treated ou ATT) ;
– l’OR conditionnel (conditional treatment effect ou CTE).
Nous avons généré des cohortes de sujets fictifs, selon divers scenarii définis, entre autres, par la prévalence de l’exposition d’intérêt. En plus de l’exposition, la probabilité d’évènement était influencée par neuf covariables (trois facteurs de confusion, trois facteurs pronostiques, et trois variables instrumentales).
Les méthodes comparées étaient :
– deux méthodes basées sur les SPP : pondération (les poids étant calculés pour estimer soit l’ATE, soit l’ATT) et appariement (estimant l’ATT) sur les SPP ;
– les trois méthodes d’utilisation des SPN rapportées dans la littérature : ajustement, stratification et appariement sur les SPN (méthodes « classiques ») ;
– trois méthodes d’utilisation des SPN que nous proposons, conçues pour estimer soit le CTE, soit l’ATE, soit l’ATT (« nouvelles » méthodes).
La performance de chaque méthode était évaluée par le biais, le ratio des variabilités, l’erreur quadratique moyenne et le recouvrement, au travers de 2000 simulations par scénario.
Résultats |
(1) Parmi les trois méthodes « classiques » d’utilisation des SPN, seul l’appariement estimait l’effet marginal (ATT) de l’exposition. Les deux autres méthodes estimaient le CTE.
(2) Les performances de l’ajustement et de la stratification sur les SPN pour l’estimation CTE étaient fortement influencées par la prévalence de l’exposition, avec des taux de recouvrements nettement inférieurs à 95 % pour les prévalences les plus grandes.
(3) Les « nouvelles » méthodes de prise en compte des SPN estimaient les effets pour lesquels elles ont été conçues, avec des taux de recouvrement corrects. Elles étaient globalement les méthodes les plus performantes, particulièrement pour les prévalences les plus faibles de l’exposition d’intérêt, situation dans laquelle les SPN sont recommandées plutôt que les SPP.
Conclusion |
Au final, nous proposons des méthodes facilement implémentables et plus performantes que les méthodes jusque là utilisées pour prendre en compte les SPN.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Pharmaco-épidémiologie, Scores pronostiques, Scores de propension, Études observationnelles, Confusion
Plan
Vol 64 - N° S3
P. S132 - mai 2016 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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