Partant de la constatation que depuis 30 ans, le coût du développement augmente régulièrement à mesure que le nombre de nouvelles entités chimiques atteignant le marché décroît, comment faire des « économies » en termes de développement clinique, l’objectif étant un accès plus rapide au médicament, pour les besoins médicaux non couverts ? Plusieurs instruments existent pour permettre une mise à disposition plus rapide de produits innovants : les autorisations temporaires d’utilisation ou ATU (qui ne sont pas concernées par ce travail), les autorisations de mise sur le marché (AMM) conditionnelles, les AMM sous circonstances exceptionnelles.

Ces éléments sont repris dans la « road map » de l’Agence européenne du médicament, (European Medicines Agency ou EMA), qui dit : « A key issue for Regulators will be if a more “staggered” approval should be envisaged, characterised by a better defined/more restricted population of good responders, followed by a broadening of the population post-authorisation when more “real life” data are available. In addition, maximising the value of information generated in the post-authorisation phase should be developed through the use of cohorts and other prospectively collected use data, especially in the case of conditional marketing authorisations. »

Le règlement intérieur de la Commission de transparence pour sa part prévoit la notion d’examen préliminaire : afin de préparer au mieux l’instruction des dossiers des produits présumés innovants et de limiter les délais, le bureau peut engager une étude préliminaire dès le dépôt du dossier au Comité des spécialités pharmaceutiques humaines (CHMP). Il peut à cette occasion solliciter de la firme des éléments d’information et faire appel à des experts externes. La mise en oeuvre de cette étude préliminaire n’exonère pas la firme de l’obligation de déposer un dossier complet.

Les études post inscription demandées par la commission de transparence (ISPEP) le sont souvent dans le cas d’hésitations sur le niveau d’amélioration du service médical rendu ou ASMR (niveau II/III ou IV/V). Ces demandes concernent essentiellement des incertitudes sur la transposabilité, le profil patient ou le respect du bon usage. Parmi les études dont les résultats ont été rendus, dans 15 cas les résultats sont en conformité avec les attentes, dans 6 cas elles ont abouti à des réévaluations à la baisse, enfin dans 3 cas elles étaient non conclusives. Les recommandations finales de la Table Ronde étaient :