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Thérapie génique des maladies respiratoires - 01/01/00

[6-000-A-02]
Patricia Lemarchand : Maître de conférence universitaire, praticien hospitalier
Service de pneumologie, hôpital Laennec Paris  France
Inserm U25, faculté Necker-Enfants-Malades, 156, rue de Vaugirard, 75730 Paris cedex 15 France

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Article archivé , publié initialement dans le traité EMC Pneumologie

Résumé

La thérapie génique des maladies respiratoires se développe rapidement, avec la réalisation depuis 1993 de plusieurs essais cliniques de phase I pour le traitement de la mucoviscidose, du cancer bronchique et du mésothéliome. Ces essais cliniques ont tous montré des limites technologiques importantes qui actuellement freinent les progrès de la thérapie génique : faible efficacité du transfert de gènes, expression transitoire (quelques jours à quelques semaines) du gène transféré et toxicité potentielle, notamment avec l'utilisation des vecteurs viraux. Néanmoins, quelques cas spectaculaires de rémission chez des sujets atteints de cancer bronchique ont été décrits.

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