Les mélanomes muqueux (Mmuq) et choroïdiens (Mchor) sont rares, de 4 à 6,8 % des mélanomes dans les populations caucasiennes selon les études. Ce sont des tumeurs plus agressives que les mélanomes cutanés. Peu d’études, à ce jour, évaluent l’efficacité de l’immunothérapie pour ces mélanomes alors qu’elle a déjà été montrée pour les mélanomes cutanés. L’objectif de l’étude a été de rapporter notre expérience du traitement des Mmuq et Mchor par immunothérapie par rapport aux résultats obtenus par des chimiothérapies conventionnelles pendant une période antérieure.

Une étude rétrospective monocentrique ayant inclus des mélanomes non cutanés ophtalmiques (conjonctival, choroïdien) et muqueux (ORL, digestif, gynécologique, urologique) métastatiques stades IIIC et IV de la classification AJCC, traités par immunothérapie (anti-CTLA4 et/ou anti-PD1) de 2008 à 2015 ou par chimiothérapies conventionnelles exclusives sur la période précédente de 2000 à 2008 (cohorte historique). Les données démographiques, cliniques, paracliniques et les traitements ont été recueillis à partir des dossiers médicaux. Les taux de réponse ont été évalués selon les critères RECIST v1.1 à 12 semaines et les courbes de survie ont été estimées par la méthode de Kaplan-Meier.

Vingt-cinq patients ont été inclus, 12 patients (48 %) dans le groupe immunothérapie (IT), (9 Mchor et 3 Mmuq) et 13 patients (52 %) dans le groupe chimiothérapie conventionnelle (CT), (7 Mchor et 6 Mmuq). Onze des 12 patients du groupe IT ont reçu de l’ipilimumab (1^re ou 2^e ligne) (3 Mmuq et 8 Mchor), et 6 ont reçu un anti-PD1 en 2^e ligne (1 Mmuq et 5 Mchor). Une réponse partielle sous ipilimumab a été observée pour 1/3 Mmuq mais aucun Mchor. Un sur trois Mmuq et 7/8 Mchor étaient en progression. Une stabilité sous anti-PD1 à été observée pour 1/1 Mmuq et 1/5 Mchor et une progression pour 4/5 Mchor. Pendant la période précédente, une réponse aux chimiothérapies conventionnelles avait été observée chez 1/6 Mmuq et 1/7 Mchor et une progression chez 11/13 patients. La médiane de survie globale était de 12 mois (1–61 mois) dans le groupe IT versus 6 mois (1–10 mois) dans le groupe CT.

Actuellement, il n’existe pas de consensus pour le traitement systémique par immunothérapies dans les mélanomes non cutanés, la prise en charge se faisant par extrapolation des données des mélanomes cutanés. Bien que les taux de réponse à 3 mois soient d’interprétation difficile, compte tenu du délai d’action des traitements immunothérapiques, nos taux de survie globale sous IT et CT suggèrent une meilleure efficacité de l’immunothérapie. Cependant, dans la littérature, les Mchor semblent peu, voire pas, répondre à l’immunothérapie.

Ces résultats préliminaires suggèrent un effet bénéfique des traitements immunothérapiques dans les Mmuq. La réponse des Mchor sous anti-PD1 sera évaluée prochainement dans une étude multicentrique française.