Dans le domaine de la santé, la médecine basée sur les preuves s’est considérablement développée, ainsi que les méthodes qui lui sont associées, tels que l’essai randomisé contrôlé (ERC). L’ERC est considéré comme la méthode de référence permettant de renseigner sur l’existence d’un lien de cause à effet entre une intervention et un résultat de santé. À l’origine réservée à l’évaluation du médicament, cette méthode s’est progressivement étendue à l’évaluation des dispositifs médicaux, des interventions non médicamenteuses individuelles, et même des interventions de santé publique collectives. Son utilisation dans ces domaines a conduit à la formulation de limites quant à cette méthode, et à sa remise en cause en tant que « gold standard » indiscuté. Certaines de ces limites sont communes à ces quatre domaines d’application (biais de confusion ou validité externe par exemple). D’autres, en revanche, sont plus spécifiques de l’un ou l’autre de ces domaines. Après avoir décrit ces différentes limites, plusieurs pistes de recherche sont esquissées. Il s’agit, d’une part, de réflexions visant à proposer des adaptations de l’ERC pour qu’il prenne mieux en compte la complexité des interventions testées et tente de dépasser certaines limites. D’autre part, des méthodes alternatives à cette démarche sont évoquées. Il s’agit non pas d’évacuer l’ERC de l’arsenal des méthodes évaluatives, mais de le replacer parmi d’autres approches. L’objectif est de choisir la méthodologie la plus adaptée selon le type et le niveau de l’intervention à évaluer et les objectifs d’évaluation, plaidant ainsi pour un pluralisme méthodologique.

In the field of health, evidence-based medicine and associated methods like randomised controlled trials (RCTs) have become widely used. RCT has become the gold standard for evaluating causal links between interventions and health results. Originating in pharmacology, this method has been progressively expanded to medical devices, non-pharmacological individual interventions, as well as collective public health interventions. Its use in these domains has led to the formulation of several limits, and it has been called into question as an undisputed gold standard. Some of those limits (e.g. confounding biases and external validity) are common to these four different domains, while others are more specific. This paper describes the different limits, as well as several research avenues. Some are methodological reflections aiming at adapting RCT to the complexity of the tested interventions, and at overcoming some of its limits. Others are alternative methods. The objective is not to remove RCT from the range of evaluation methodologies, but to resituate it within this range. The aim is to encourage choosing between different methods according to the features and the level of the intervention to evaluate, thereby calling for methodological pluralism.