Lors de l’évaluation des médicaments en vue de leur prise en charge, une demande de données complémentaires peut être faite aux industriels par la commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de santé. Ces données sont collectées dans des études post-inscription (EPI). L’objectif de ce travail est d’analyser les modalités de prise en compte des résultats des EPI terminées dans les avis de la CT.

Les résultats définitifs d’EPI déposées depuis l’informatisation des dossiers de demande d’inscription de médicaments (1996) jusqu’au 01/03/2016 ont été extrait à partir de la base de données de gestion des demandes à la CT. Pour chacun de ces résultats, leur délai d’obtention, leur prise en compte dans un avis de la CT et le pourcentage de modification du service médical rendu (SMR) et/ou de l’amélioration du service médical rendu (ASMR) ont été répertoriés.

Un total de 135 résultats définitifs d’EPI a été déposé correspondant à 117 demandes de données complémentaires formulées entre 1996 et 2014, faites principalement par la CT (70 %). Les médicaments ayant fait l’objet d’une demande d’EPI avaient majoritairement un SMR « important » (80 %) et une ASMR I à IV (63 %). En médiane, il a fallu six années aux industriels pour déposer les résultats définitifs de ces 135 EPI qui ont été intégrés dans un avis de la CT dans près de 90 % des cas (108 avis). Ces EPI correspondent principalement à des études observationnelles (96 %), descriptives (77 %), non comparatives (72 %) et prospectives (76 %). Aucune modification du SMR et/ou de l’ASMR n’a été observée dans 69 % (n=74/108) de ces avis rapportant les résultats définitifs d’EPI. Lorsque le SMR a été modifié, il a été dégradé dans la presque totalité des cas (n=21/22) jusqu’à l’attribution d’un SMR insuffisant (avis défavorable au remboursement) pour 15 spécialités. Lorsque l’ASMR a été modifiée, elle a été systématiquement évaluée à la baisse (n=15/15).

Au total, le délai d’obtention médian des EPI est de six ans et leurs résultats sont rapportés dans un avis de la CT dans la presque totalité des cas (90 %). Dans 31 % de ces avis mentionnant des résultats définitifs d’EPI, une modification du SMR et/ou de l’ASMR a été constatée. Ces dernières, issues d’une évaluation comportant généralement plusieurs autres données, ont été très majoritairement (97 %, n=33/34) effectuées vers la dégradation du SMR et/ou de l’ASMR. En conclusion, les EPI sont un élément important pris en compte lors des évaluations des médicaments même si elles ne modifient le SMR et/ou l’ASMR que dans une minorité des cas.