La dapsone constitue un traitement de seconde ligne du purpura thrombopénique immunologique (PTI) peu onéreux, qui est probablement sous-utilisé compte tenu de ses potentiels effets indésirables. L’objectif de cette étude monocentrique rétrospective est de rapporter son efficacité et sa tolérance.

Les dossiers de 108 patients atteints de PTI et pris en charge entre janvier 2006 et août 2016 dans notre centre hospitalier universitaire ont été consultés. Quarante-deux patients ayant été traités par dapsone ont été analysés. La réponse partielle était définie par un taux de plaquettes supérieur à 30 G/L avec au moins doublement du taux basal, et la réponse complète par un taux de plaquettes supérieur à 100 G/L, en l’absence d’autres traitements que la dapsone. Les données sont rapportées en fréquence ou en médiane (interquartiles). Les tests du Chi² et de Mann-Whitney ont été utilisés pour comparer les variables qualitatives et quantitatives, respectivement.

Quatorze patients avaient un PTI nouvellement diagnostiqué, 9 un PTI persistant et 19 un PTI chronique. Il s’agissait d’un PTI secondaire dans 4 cas (syndrome des antiphospholipides, n=2 ; syndrome de Gougerot-Sjögren, n=1 ; maladie de Basedow, n=1). Les patients avaient reçu une médiane de 1 [1–2] traitement avant la dapsone, il s’agissait essentiellement des corticoïdes et/ou d’immunoglobulines polyvalentes. La dapsone a été initiée à la dose de 100mg/j pour tous les patients, à une exception. Le délai médian de réponse a été de 29 [24–41] jours. Une réponse a été observée dans 54,8 % (n=23), avec une réponse complète dans 38,1 % (n=16) et une réponse partielle dans 16,7 % (n=7). L’âge, le sex-ratio, la durée d’évolution du PTI à l’initiation de la dapsone, la réponse aux traitements préalables n’étaient pas différents entre répondeurs et non-répondeurs. Cependant, la durée d’évolution du PTI était plus courte pour les patients qui ont eu une réponse complète (2,2 mois [1,4–15,9] vs 49,9 [40,4–73,1] ; p=0,009). Parmi les 23 répondeurs, 5 patients (21,7 %) ont rechuté sous dapsone après une durée de réponse de 8,1 mois [6,5–13,6]. Le traitement a été interrompu chez 7 patients après une réponse de 7,6 mois [5,1–15,7] : un a rechuté immédiatement à l’arrêt, et six patients (26 %) ont présenté une réponse persistante, dont 5 (21,7 %) pendant plus de 6 mois. Sous traitement, 10 patients présentaient toujours une réponse après 13,7 mois [6,4–22,6]. Une patiente était perdue de vue après 4,2 mois de réponse. Seize effets indésirables ont été observés chez 13 patients (31 %). Il s’agissait d’une éruption cutanée (n=5, dont sulfone syndrome, n=2), d’une méthémoglobinémie (n=4), d’une polyneuropathie (n=3), d’une dyspnée (n=1), d’une anémie (n=1), d’une asthénie (n=1) et de troubles du transit (n=1). Ces effets indésirables ont conduit à une interruption de traitement chez 9 patients et une diminution de dose pour 4 patients. La plupart des effets indésirables ont été résolutifs, sauf la polyneuropathie, pour laquelle l’imputabilité de la dapsone n’était pas certaine.

Notre série confirme l’efficacité de la dapsone chez un patient sur deux. Une rechute sous traitement est survenue dans 20 % des cas. Une réponse prolongée à l’arrêt a été observée dans un quart des cas. La survenue d’effets indésirables était fréquente, dans près d’un tiers des cas. En cas d’élévation de la méthémoglobinémie, le traitement a pu être poursuivi en diminuant la posologie. La dapsone a donc une place de choix dans l’arsenal thérapeutique du PTI, avec un coût faible. Néanmoins, compte tenu de son délai médian d’action de quatre semaines, il ne s’agit pas d’un traitement d’urgence.