Le vismodégib est un inhibiteur de la voie de Sonic Hedgehog, indiqué dans le traitement des carcinomes basocellulaires localement avancés (CBCla) inopérables, avec un taux de réponse objective (RO) de 64,7 %, dont 31,1 % de réponses complètes. L’arrêt du vismodégib est fréquent, principalement dû aux effets secondaires. L’objectif de notre étude était d’évaluer le maintien de la rémission complète (RC) à long terme après arrêt du traitement, de déterminer des facteurs de risque et la gestion thérapeutique de la rechute.

Nous avons réalisé une étude observationnelle rétrospective dans 9 services d’onco-dermatologie français. Les patients avec un CBCla ayant obtenu une RC sous vismodégib entre mars 2012 et juin 2016 et ayant arrêté le traitement étaient sélectionnés et leurs dossiers médicaux examinés. Le critère de jugement principal était l’évaluation de la proportion de patients restant en RC après arrêt du traitement. Les critères de jugement secondaires étaient la médiane de survie sans progression, la survie globale, les facteurs de risque de rechute et l’évaluation des traitements entrepris ainsi que leur efficacité après rechute.

Au total, 119 patients ont été sélectionnés. 6 patients étaient décédés avant d’avoir rechuté et 31 patients étaient perdus de vue au moment de l’analyse. 54 patients (45,4 %) avaient rechuté. L’incidence cumulée de rechute à 36 mois était de 59,0 % (intervalle de confiance à 95 %, IC95 %=48,1–70,0), signifiant que 41 % des patients ne rechutent pas à 3 ans après arrêt du traitement. La médiane de survie sans progression après arrêt du traitement était de 18,4 mois (intervalle interquartile=12,1–24,1). Les CBCla localisés en dehors de la tête et du cou étaient associés à un plus grand risque de rechute (Hazard Ratio=2,77, IC95 %=1,23–6,22 et p=0,019). La durée totale de traitement n’était pas associée au risque de rechute. 27 patients (50 %) ayant rechuté ont été traités à nouveau par vismodégib avec une RO chez 23 (85 %). 24 patients (42 %) étaient éligibles à une prise en charge chirurgicale.

Le pourcentage élevé de maintien de la RC à long terme après arrêt du vismodégib représentent un intérêt majeur pour la prise en charge des CBCla, en particulier chez les personnes âgées ou polypathologiques chez lesquelles les complications tumorales sont potentiellement mortelles. La durée totale de traitement ne semble pas avoir d’impact sur ces réponses prolongées, et la reprise du vismodégib permet d’obtenir une nouvelle réponse dans la grande majorité des cas en cas de rechute.

Les réponses à long terme après arrêt du vismodégib sont fréquentes. Une forte proportion de patients qui rechutent répond à une réintroduction du vismodégib. Cette étude renforce l’intérêt des traitements ciblant la voie Sonic Hedgehog pour les CBCla.