La romidepsine (Istodax^®) est un inhibiteur d’histones désacétylases disponible en France en ATU dans les lymphomes T cutanés épidermotropes, mycosis fongoïde (MF) et syndrome de Sézary (SS), en échec d’au moins une ligne de traitement systémique. Ce traitement a été évalué dans deux études pivots de phase 2 et a été approuvé par la FDA dans cette indication mais il n’existe que peu de données concernant son utilisation en « pratique courante ». Nous rapportons l’efficacité et la tolérance de cette molécule dans une série de 32 cas issus du GFELC.

Trente-deux patients traités entre juin 2014 et juin 2017 ont été inclus dans cette étude multicentrique rétrospective, dont 20 MF répartis en 7 stades I (35 %), 3 stades II (15 %), 9 stades III (45 %) et 1 stade IV (5 %) et 12 SS (19 H, 13 F, âge médian 61 ans [22–85 ans]). Ces patients avaient reçu en moyenne, 6 traitements systémiques préalables (1–16). La romidepsine a été administrée à la dose de 14mg/m² à j1, j8, j15 d’un cycle de 28jours avec évaluation à chaque début de cycle. Une réponse complète (RC) et partielle (RP) étaient définies par une disparition totale des lésions et une amélioration d’au moins 50 % de l’ensemble des critères cliniques, sanguins et ganglionnaires respectivement. Une progression était définie par l’apparition de nouvelles tumeurs ou une aggravation de plus 25 % des critères cliniques, sanguins et ganglionnaires. Dans les autres cas, la maladie était considérée comme stable.

Les patients ont reçu en moyenne 5,2 cycles (1–14). Une réponse clinique a été observée chez 15 patients (47 %) dont 12 RP (38 %) et 3 RC (9 %). La maladie était stable chez 9 patients (28 %) et 8 ont progressé dont 2 après RP initiale. 12 patients (38 %) ont arrêté le traitement en raison d’effets secondaires (ES) (détails sur la Annexe A). Le traitement a semblé plus efficace dans les MF que dans les SS avec un taux de réponse globale de 60 % versus 25 %.

Les 2 études pivots portant sur 45 patients ont décrit des taux des réponses de 34 % et 38 % vs 47 % dans notre série avec une tolérance similaire. Peu de séries rapportent l’utilisation de la romidepsine en pratique clinique quotidienne. Le taux de réponse était de 37 % dans une série multicentrique italienne de 33 patients, avec des ES superposables aux nôtres. Deux études basées sur la cohorte correspondant à la première étude pivot ont montré le bénéfice de la romidepsine sur la qualité de vie (diminution du prurit, efficacité).

Cette première série française issue du GFELC confirme l’efficacité de la romidepsine dans les lymphomes T cutanés épidermotropes réfractaires, avec un profil de tolérance acceptable. Dans cette série, la molécule semble plus efficace dans les MF que dans les SS.