La narcolepsie est une maladie rare pour laquelle peu de traitements ont démontré dans des études randomisées et contrôlées (ERC) une efficacité sur les principaux symptômes qui sont la somnolence diurne excessive (SDE) mesurée par le score d’Epworth (ESS) ou le Test de maintien de l’éveil (MWT) et les crises de cataplexie rapportées par les patients. Cette analyse a pour objectif de comparer l’efficacité et la tolérance des traitements utilisés en narcolepsie.

En conformité avec le standard PRISMA, une recherche systématique a identifié 14 ERC évaluant le modafinil (MDF, 200–400mg/j), le sodium oxybate (SXB 6g/j SXB6 et 9g/j SXB9) et le pitolisant aux doses maximales de 20 (P20) et 40mg/j (P40) chez les adultes narcoleptiques sur l’ESS, le MWT, la cataplexie et l’incidence des événements indésirables. Une agrégation en Z scores permet d’établir un index d’efficacité et un rapport bénéfice/risque pour une comparaison multivariée.

Pour la SDE, les SXB9, MDF et P40 sont significativement supérieurs au placebo sur l’ESS et seul P40 est supérieur sur le MWT. Pour la cataplexie, les SXB 9g/j et P40 sont efficaces. Le P40 a le meilleur indice de tolérance et sa supériorité sur les autres traitements est confirmée par le ratio bénéfice/risque.

Cette méta-analyse multi-traitements fournit l’évidence que, parmi les traitements de la narcolepsie, le Pitolisant est caractérisé par une efficacité au moins égale aux autres traitements et une meilleure tolérance, se soldant par un rapport bénéfice/risque supérieur.