La vessie neurologique complique la grande majorité des lésions médullaires. La prise en charge de la vessie neurologique associe traitement médical (anticholinergiques par voie orale ou injections intradétrusoriennes de toxine botulique) et vidanges vésicales pluriquotidiennes par sondage. La neurostimulation des racines sacrées antérieures après rhizotomies postérieures (technique de Brindley) représente une alternative à cette prise en charge. La thérapie génique ELPIS, option thérapeutique non encore sur le marché, combinée à la neurostimulation permettrait de s’affranchir des sondages vésicaux et de la rhizotomie, d’éviter les effets secondaires du traitement pharmacologique, tout en améliorant l’efficacité clinique et la qualité de vie des patients. Notre objectif était de simuler le ratio coût–utilité (RCU) de la thérapie ELPIS comparativement aux deux stratégies de prise en charge actuelles.

Un modèle coût–utilité a été élaboré. Nous avons construit un modèle de Markov sur un horizon temporel de 10 ans, avec des cycles d’un an et un taux d’actualisation de 4 % en adoptant la perspective de l’Assurance maladie française. Les scores d’utilité et les probabilités de transition des stratégies de prise en charge actuelle ont été valorisés à partir des données de la littérature. Les coûts ont été estimés à partir de l’Échelle nationale de coûts et des données de la littérature. Les probabilités de transition, les scores d’utilité et les coûts associés à la thérapie ELPIS ont été établis à partir d’avis d’experts. Le ratio d’efficience est exprimé en coût par année de vie gagnée en état de parfait bien-être (QALY). L’incertitude sur la valeur des paramètres du modèle a été prise en compte dans une analyse probabiliste et par des analyses de scénarii.

Pour une cohorte fictive de 1000 individus suivis pendant 10 ans, la thérapie ELPIS présentait un gain de 2154 QALY (intervalle de confiance à 95 % [IC] : 865 ; 3468) et un différentiel de coûts de −10 982 173 € (IC : −40 280 229 € ; 22 810 710 €) comparativement au traitement pharmacologique associé aux sondages soit un RCU estimé à −5099 €/QALY gagné. Comparativement à la technique de Brindley, la thérapie ELPIS présentait un gain de 490 QALY (IC : −1223 ; 1939) et un différentiel de coûts de −18 757 674 € (IC : −37 519 477 € ; −4 480 981 €) soit un RCU simulé estimé à −38 318 €/QALY gagné. Dans les analyses de scénarii, avec des hypothèses conservatrices, la probabilité d’efficience minimale estimée au seuil de 30 000 € par QALY gagné de la thérapie ELPIS était de 97,8 % comparativement au traitement pharmacologique associé aux sondages et de 47 % comparativement à la technique de Brindley.

Comparée aux prises en charge actuelles, la thérapie ELPIS permettrait à l’Assurance maladie de faire des économies, tout en améliorant le bien-être des personnes atteintes de vessie neurologique suite à une lésion médullaire. Ce travail de simulation fournit des estimations utiles à la recherche d’investissements pour le financement de la poursuite du développement de l’innovation.