L’ustékinumab bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (psoriasis et rhumatisme psoriasique) et est commercialisé en France depuis juillet 2009. Le 20/11/2015, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé une recommandation temporaire d’utilisation (RTU) afin d’encadrer la prescription de l’ustékinumab dans le « traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère chez les adultes en échec à l’infliximab, à l’adalimumab et au védoluzimab, ou qui sont intolérants, ou qui ont une contre-indication à ces traitements » présumant un rapport bénéfice/risque favorable dans cette indication. L’objectif de l’abstract est de décrire les caractéristiques des patients à l’inclusion, et les limites associées à la RTU.

Dès la publication du protocole de suivi de la RTU sur le site Internet de l’ANSM, les médecins pouvaient accéder au portail électronique pour inclure et saisir les données des patients allant débuter un traitement par ustékinumab dans le cadre de la RTU ou suivre les patients déjà sous traitement. Ce portail permettait aux médecins de reporter les caractéristiques des patients à l’initiation du traitement, les modifications éventuelles de l’ustékinumab, des données relatives à l’activité de la maladie, à la tolérance ainsi que les éventuelles raisons d’arrêts. La qualité des données a été assurée par la mise en place d’alertes instantanées lors de la saisie en ligne pour limiter les données manquantes ou incohérentes sur les paramètres clés et par des réunions de consolidation pour corriger les incohérences persistantes. Au 25/10/2016, 93 fiches patients ont été créés dans le portail de la RTU (dont quatre fiches vierges). La population d‘analyse comprenait : 19 patients ayant instauré l’ustékinumab avant le début de la RTU, 58 patients ayant instauré l’ustékinumab dans le cadre de la RTU et 12 patients dont la date d’instauration n’a pas été renseignée.

La majorité des patients étaient des femmes (61 %). L’âge moyen (ET) des patients était de 39±13 ans et leur poids moyen était de 64±16kg. L’ancienneté de leur maladie de Crohn était en moyenne de 13±7 ans. Quatre-vingt-un (81) patients (8 patients avec la donnée manquante) avaient déjà tous reçu au moins un traitement biologique (médiane : 2, étendue : 1–7) et ces traitements étaient principalement ceux de l’indication de la RTU. L’activité de la maladie a été évaluée par l’indice de Harvey Bradshaw (HBI) et le « Crohn's Disease Endoscopic Index of Severity » (CDEIS) : l’HBI était évaluable chez 48 patients (54 %). Le score moyen était alors de 11,5±4,7 et dans 66 % des cas, les patients souffraient d’une maladie « modérée » ; le score CDEIS était disponible pour 17 patients (19 %). Le score CDEIS moyen était alors de 16±9.

Cette RTU a permis de fournir une première description des patients ayant reçu de l’ustékinumab dans la maladie de Crohn. Toutefois, les contraintes associées au suivi dans le cadre d’une RTU constituent une limite à la collecte des données des patients.