L’utilisation nouvelle des bases de données médico-administratives marque un tournant majeur dans l’évaluation médicale. Face aux limites des essais cliniques randomisés lorsqu’il s’agit de représenter fidèlement l’hétérogénéité et la complexité des prises en charge des patients en vie réelle, de plus en plus d’études observationnelles sont aujourd’hui réclamées par les payeurs comme outils d’aide à la décision. L’absence d’intervention permet de capter les pratiques de routine et de s’approcher de l’efficacité du traitement en vie réelle. En dépit de cette validité externe, les présences de biais et de facteurs de confusion sont autant de freins à la validité interne d’une étude observationnelle. La mise en œuvre de schémas d’étude appropriés et le recours à des techniques statistiques sophistiquées sont nécessaires pour les neutraliser et démontrer l’existence d’une relation causale entre un traitement et un résultat clinique obtenu.

The new use of medico-administrative databases is a major change in the medical assessment field. Given the limits of the randomized clinical trials when it comes to accurately represent the heterogeneity and complexity of medical care in a real-world context, an increasing demand of observational studies comes from healthcare systems as decision tools. The lack of intervention generates real-world data and assesses both the care and the outcomes of patients in routine practice. Despite this external validity, the bias and confounding factors are a challenge to the internal validity of observational studies. An appropriate study design and statistical methods are necessary to neutralize them and consider a causal relationship between a treatment and a clinical outcome.