Les essais thérapeutiques de phase précoce se sont multipliés pour les maladies neurodégénératives pédiatriques incurables actuellement. Chez ces enfants, l’essai thérapeutique est la première voire l’unique proposition potentiellement curative. Pourtant, l’incertitude sur l’évolution demeure et les patients et leurs familles sont confrontés à la survenue d’une dégradation lente et évoluant vers un polyhandicap. Ces enfants, malgré l’inclusion dans un essai thérapeutique, relèvent toujours d’une prise en charge palliative. L’objectif de cet article est d’analyser le recours aux équipes de soins palliatifs chez des enfants atteints de maladie neurodégénérative inclus dans un essai thérapeutique.

Il s’agit d’un travail rétrospectif. Nous avons analysé le recours aux équipes de soins palliatifs chez les huit enfants qui avaient été inclus en France dans l’essai clinique de phase I-II d’enzymothérapie pour une leucodystrophie métachromatique. Pour ces patients, nous avons repris les données démographiques, les données d’évolution et de symptômes (juin–septembre 2017).

Tous avaient évolué vers des complications et un polyhandicap. Seuls quatre enfants étaient pris en charge par des équipes de soins palliatifs qui avaient été contactées soit au moment de la sortie de l’essai, soit au moment où l’essai pouvait être poursuivi proche du domicile. Le centre investigateur assurait non seulement l’essai thérapeutique mais aussi la prise en charge symptomatique des enfants. Il semblait difficile d’approfondir les questions autour du décès et de l’aggravation, ce qui rend indispensable le recours à une équipe de soins palliatifs rompues à la discussion des processus décisionnels.

Il est possible d’être suivi par une équipe de soins palliatifs tout en étant inclus dans un essai thérapeutique. D’autres études devront préciser la faisabilité, le bénéfice pour les patients, l’intérêt et les éventuels risques d’un recours précoce aux équipes de soins palliatifs, probablement dès l’évocation d’une inclusion dans un essai thérapeutique.

Early phases clinical trials for children with neurological diseases have recently spread out. For most of these diseases with neurological impairment, no curative therapy is currently available, thus including the patient in a clinical trial appears as the only alternative. However, uncertainty regarding the disease evolution remains and these patients will face neurological decline and disabilities. The purpose of this study was to analyse whether a paediatric palliative approach is relevant for these patients.

We have analysed retrospectively the resorting to palliative care teams for eight children included in a phase I-II clinical trial designed for metachromatic leukodystrophy.

All of them were facing neurological decline and disabilities. Only four children had met a palliative care team: the team had been called either when they got out of the trial (two patients) or when the clinical trial could be continued closer to their home (two patients). The investigation centre not only handled the trial but was also taking care of all the symptomatic treatments. In this context, it seemed difficult for the investigator to address issues around degradation and death, making the use of a palliative care team pivotal to discuss these questions.

It seems to us possible and crucial to include a palliative approach in patients with neurodegenerative diseases even if included in a clinical trial, whose outcome remains uncertain. Further study will need to evaluate the feasibility, the benefit for patients and possible risks of a precocious recourse to palliative care teams, probably as soon as the inclusion in a clinical trial is considered.