L’immunoglobuline humaine sous-cutanée à 20 % (Ig20Gly) est une nouvelle préparation liquide prête à l’emploi d’immunoglobuline humaine G hautement purifiée (IgG). Nous avons réalisé deux études de phase 2/3 avec l’Ig20Gly chez des patients adultes et pédiatriques souffrant de déficits immunitaires primaires (DIP) en Europe et en Amérique du Nord.

Les patients âgés de≥2 ans ayant reçu un traitement substitutif par immunoglobulines (300–1000mg/kg de poids corporel toutes les 3 à 4 semaines)≥3 mois avant l’inclusion, et ayant un taux résiduel sérique d’IgG>500mg/dL lors de la sélection, ont été inclus (n=122). Les patients ont reçu des perfusions hebdomadaires d’Ig20Gly durant les études. Les données combinées d’innocuité et de tolérabilité chez les patients âgés<16 ans dans ces essais de phase 2/3 sont présentées ici.

Trente-neuf patients pédiatriques âgés de<6 (n=6), 6–11 (n=22) et 12–15 (n=11) ans souffrant de DIP ont reçu au total 2118 perfusions d’Ig20Gly pour une exposition totale de 5,89 ; 22,38 ; et 11,91 années-patients, respectivement. La durée médiane de traitement par Ig20Gly de 365 (intervalle : 30–629) jours pour tous les patients des deux études combinées n’a pas varié considérablement entre les tranches d’âges. Deux événements indésirables graves (EI : pneumonie bactérienne aiguë et rhinorrhée ; tous deux modérés et résolus) ont été rapportés ; aucun n’a été considéré comme lié à l’Ig20Gly. Pour les patients âgés de<6, 6–11 et 12–15 ans, les taux/perfusion de réactions indésirables systémiques (RI : EI sans gravité, avec lien de causalité) étaient de 0,010 ; 0,003 et 0,024 respectivement. Les taux de RI locales/perfusion chez les patients âgés de<6, 6–11 et 12–15 ans étaient respectivement de 0,000 ; 0,037 ; et 0,180 (0,057 en excluant un patient de 13 ans qui a présenté plus de la moitié [81/113] des RI locales rapportées dans cette tranche d’âge). Toutes les RI étaient d’une sévérité légère à modérée. Dans l’étude en Amérique du Nord chez des patients âgés de 2–5 (n=1), 6–11 (n=14) et 12–15 (n=6) ans, respectivement, les volumes médians de perfusion (intervalle) étaient de 14,5 (13,5–15,5) ; 19,5 (6,4–43,0) et 42,7 (19,2–67,5)mL/site ; les taux médians de perfusion (intervalle) étaient de 15,0 (13,5–20,0) ; 30,0 (4,4–80,0) et 50,0 (20,0–120,0) mL/h/site ; et les durées médianes de perfusion (min–max) étaient de 0,95 (0,5–1,4) ; 0,73 (0,3–3,5) et 1,18 (0,3–3,5) h ; 4/6 patients âgés de 12–15 ans ont atteint 60mL/h/site après une moyenne de perfusions de 3,3 (IC 95 % : 1,9–4,8).

Chez les patients âgés de moins de 16 ans souffrant de DIP, les taux de RI locales et générales étaient faibles, des volumes de perfusion d’Ig20Gly jusqu’à 60mL/site et des taux de perfusion jusqu’à 60mL/h/site étaient bien tolérés.

Ces données confirment l’innocuité et la tolérabilité de l’Ig20Gly chez les patients pédiatriques souffrant de DIP dans deux études effectuées en Europe et en Amérique du Nord.