Lumasiran chez les patients atteints d’hyperoxalurie primaire de type 1 (HP1) avec une fonction rénale altérée : données de l’analyse à 6 mois de l’essai de phase 3 ILLUMINATE-C - 06/09/22
, M. Mini 3, H. Shasha-Lavsky 4, J.C. Lieske 5, Y. Frishberg 6, E. Simkova 7, A.L. Sellier-Leclerc 8, ⁎ , A. Devresse 9, D. Magen 10Résumé |
Introduction |
L’HP1 se caractérise par une surproduction d’oxalate et une maladie rénale progressive. La fonction rénale déclinant, l’oxalate plasmatique (POx) augmente et entraîne une oxalose systémique.
Description |
Lumasiran, qui réduit la production hépatique d’oxalate, a démontré une réduction de POx et une sécurité acceptable chez les patients avec fonction rénale altérée. Dans l’étude ILLUMINATE-C, des réductions moyennes de 33,33 % (IC95 % [–15,16 ; 81, 82]) et 42,43 % (IC95 % [34,15 ; 50, 71]) de la POx ont été observées à M6 dans les cohortes A (sans hémodialyse, n=6) et B (hémodialyse, n=15).
Méthodes |
Les patients inclus avaient un DFGe≤45mL/min/1,73m2 et une POx≥20μmol/L. Cette analyse présente l’évaluation de l’oxalose cardiaque, la néphrocalcinose, les événements de calculs rénaux et les symptômes invalidants de l’HP1.
Résultats |
Parmi les patients avec une FEVG<55 % à l’inclusion, 1/1 de la cohorte A et 2/4 de la cohorte B ont présenté une amélioration≥5 % à M6. Tous les patients avec une déformation longitudinale<15 % ont montré une amélioration≥2 % à M6 (1/1 cohorte A, 3/3 cohorte B).
ans la cohorte A, 5/6 patients avaient une néphrocalcinose à l’inclusion ; 2 sont restés stables, 3 se sont améliorés (2 unilatéraux, 1 bilatéral) à M6 ; le patient sans néphrocalcinose s’est aggravé (bilatéral). Dans la cohorte B, les patients avec néphrocalcinose (2/11) se sont améliorés (1 unilatéral, 1 bilatéral).
Dans la cohorte A, le taux de calculs était de 3,20/personne-année (IC95 % [1,96 ;5,22]) dans l’année précédant l’inclusion et 1,48 (IC95 % [0,55 ;3,92]) pendant les 6 mois de traitement.
Les symptômes (fatigue, nausées, douleurs osseuses, mobilité réduite) se sont améliorés ou sont restés stables dans les deux cohortes.
Conclusion |
Lumasiran a entraîné des réductions substantielles de POx chez des patients HP1 avec néphropathie avancée. Les données de cette analyse, cohérentes avec un relargage d’oxalate des réserves systémiques, continueront à être évaluées dans la période d’extension.
Les résultats des études ILLUMINATE démontrent l’efficacité du Lumasiran pour l’ensemble des patients HP1.
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Vol 18 - N° 5
P. 391-392 - septembre 2022 Retour au numéro
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