Introduction et But de l’étude. – La glutamine (Gln) inhibe la dégradation protéique corporelle totale chez l’enfant atteint de dystrophie de Duchenne de Boulogne (DDB). Le but de cette étude est de mettre en évidence un bénéfice fonctionnel de la prise orale de Gln sur 4 mois dans la DDB.

Matériel et Méthodes. – 30 garçons atteints la DDB avec conservation de la marche ont été inclus dans cette étude randomisée, en double aveugle et en « crossover ». Cette étude, inter-centres d’investigation clinique INSERM (Paris, Poitiers, Lille) incluait deux périodes de 4 mois, séparées d’une fenêtre thérapeutique d’un mois : 1) une période de traitement où l’enfant recevait 0,5 g/kg/j de glutamine orale et 2) une période contrôle où il recevait un placebo. Le critère principal de jugement était l’effet de la Gln contre placebo sur la vitesse de marche (m/s) mesurée à 4 mois. Les critères secondaires incluaient : la distance (m) parcourue en 2 minutes (« 2-minute walk test » ; 2-MWT), le travail (kcal) et la puissance (kcal/s) liées à l’effort, les mesures de la composition corporelle (masse maigre, pourcentage masse grasse) par l’impédancemétrie monofréquence (BIA), la masse musculaire estimée par la créatininurie des 24 h, les indices de la dégradation protéique par l’évolution de créatine phosphokinase (CPK) et l’excrétion de 3-methyl-histidine, ainsi que le suivi de paramètres biologiques. L’analyse statistique utilisait le test t de Student ou test de Wilcoxon selon la nature Gaussienne ou non de la variable.

Résultats. – Après 4 mois de traitement, il n’a pas été observé de modification du critère principal de jugement (vitesse de marche) ou des critères secondaires de fonction (2-MWT, travail, puissance). La Gln n’a eu aucun effet sur les indices de la dégradation protéique, ni sur la masse musculaire et le pourcentage masse grasse. En revanche, l’augmentation de masse maigre était significativement plus faible avec la Gln qu’avec le placebo (p < 0,05). La tolérance du traitement a été bonne, aucun effet biologique défavorable n’a pu être mis en rapport avec la Gln.

Conclusions. – Contrairement aux données de la littérature nous n’avons observé aucune dégradation de la marche que ce soit avec la glutamine ou le placébo sur les 9 mois d’étude. Bien tolérée, la glutamine n’entraîne aucun bénéfice de marche par rapport à un placébo. La glutamine n’est donc pas indiquée chez l’enfant atteint de DDB lorsque la marche est conservée.