Suivi biologique des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne et traités par eculizumab

Pathologie rare mais grave, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) bénéficie actuellement d’un traitement par l’eculizumab, anticorps monoclonal humanisé, inhibiteur de la fraction C5 du complément. Le suivi du bilan d’hémolyse de six patients traités avec prélèvement sanguin lors de chaque administration d’eculizumab montre la persistance de l’hémolyse intravasculaire avec un taux effondré d’haptoglobine chez tous les patients et un taux modérément élevé de bilirubine totale chez au moins la moitié malgré une diminution nette du taux de lacticodéshydrogénase. Chez deux patients, le test direct à l’antiglobuline est devenu positif pour le complément seul (C3d) après deux semaines et huit mois de traitement sans transfusion associée. En cytométrie en flux, le pourcentage du clone érythrocytaire déficitaire (CD59 négatif) augmente rapidement, progresse lentement ou demeure stable. Parallèlement, chez les six patients, la taille des clones déficitaires pour les polynucléaires et les monocytes est restée stable.