L'évaluation scientifique d'un traitement repose sur des règles méthodologiques relativement bien codifiées permettant de s'assurer que le traitement est bien « responsable » du changement observé et que ce résultat est extrapolable à tous patients susceptibles de recevoir le traitement étudié. Lorsque l'on veut arriver à une telle conclusion, différents biais sont à prendre en compte. Des outils méthodologiques et statistiques sont à disposition pour y remédier. Une présentation progressive de ces outils, illustrée par des exemples tirés de la littérature psychiatrique, permet de comprendre pourquoi l'étude randomisée contrôlée par un bras placebo est souvent considérée comme le « gold standard » pour évaluer un traitement dans le contexte de l'evidence-based medicine. Au-delà, les designs expérimentaux les plus utilisés en psychiatrie sont présentés avec leurs principaux avantages et inconvénients. Pour autant, si les grands principes théoriques des essais sont relativement simples, leur application en pratique devient rapidement très compliquée. C'est pourquoi, de manière très concrète, des exemples pratiques sont proposés. Il s'agit de percevoir les intérêts, les limites et les enjeux actuels de l'évaluation thérapeutique. La compréhension de ces aspects permet de se forger un esprit critique face à la littérature scientifique et apporte un éclairage d'ordre épistémologique à la question de l'évaluation qui divise parfois la psychiatrie.