Le mélanome pédiatrique est extrêmement rare et il n’existe pas d’AMM pour les inhibiteurs de B-Raf dont l’efficacité, y compris en cas d’atteinte du système nerveux central, est pourtant démontrée chez l’adulte en cas de mutation V600E de B-Raf.

Nous rapportons l’observation d’un garçon de 15 ans ayant présenté un mélanome cérébral primitif V600E muté avec méningite tumorale clinique, radiologique et biologique. Après exérèse incomplète de la lésion et progression sous temozolomide, l’instauration d’une monothérapie par vemurafenib a permis une amélioration des symptômes (douleurs rebelles, photophobie, paralysie faciale) en quelques jours et une rémission complète clinique et radiologique pendant 9 mois. La qualité de vie a été excellente et les effets secondaires observés ont été uniquement dermatologiques (phototoxicité). La survie a été de 14 mois, alors qu’elle n’excède habituellement pas 10 semaines dans cette pathologie

Une telle efficacité dans le cadre d’un mélanome cerebromeningé primitif n’a été à notre connaissance rapportée qu’une fois dans la littérature chez un adulte. Il semble important que le recours à cette thérapeutique ciblée en pédiatrie dans le mélanome ou d’autres tumeurs B-Raf mutées puisse devenir possible.