La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la enfermedad maligna del niño más frecuente. El cuadro clínico inicial incluye signos asociados a la insuficiencia medular y signos directamente relacionados con la proliferación tumoral. Los cuatro signos del hemograma son: anemia normocroma normocítica arregenerativa, neutropenia, trombocitopenia y blastosis sanguínea, que pueden asociarse entre sí de distintas formas. El mielograma muestra la médula infiltrada de forma difusa por células linfoblásticas con reducción de la hematopoyesis normal residual. La LLA en el niño es una enfermedad heterogénea y pueden aislarse varias entidades en función del aspecto citológico, el fenotipo T o B de los linfoblastos y las anomalías del genoma de las células malignas. El tratamiento del primer episodio está basado casi exclusivamente en una quimioterapia intensiva cuyas modalidades están bien descritas. Las indicaciones de irradiación cerebral en la actualidad son menos frecuentes. Los trasplantes de células madre hematopoyéticas son raros en la primera remisión, pero constituyen el tratamiento de elección en los niños en segunda remisión. La tasa de curación global oscila alrededor del 80%, con importantes diferencias en función de algunos criterios pronósticos. El estado de salud de los niños curados no es igual al de la población general; los programas de seguimiento prolongado son indispensables. Sin embargo, la calidad de vida de la mayoría de los adultos curados está poco o nada afectada.