Décrire les caractéristiques et le suivi sur 5ans des patients adultes déficitaires en hormone de croissance (GHD) traités par Genotonorm^® en France.

Étude observationnelle française, prospective, multicentrique.

Trois cent quarante patients inclus entre 2003 et 2006, dont 120 GHD apparus pendant l’enfance, 198 GHD apparus à l’âge adulte (GHDA), 22 patients dont l’étiologie est inconnue (au moins dans 75 % des cas, le diagnostic GHD a été posé à l’âge adulte). Deux cent quatre (75 %) patients avaient une tumeur en cas de déficit acquis. À 5ans, 203 (60 %) patients étaient traités, et 47 (14 %) perdus de vue. Cent quarante-cinq (92 %) patients avaient moins de 60ans à l’instauration de Genotonorm^®. Seuls 5 (1,5 %) avaient un GHDA non sévère. Au moins un déficit hypophysaire était associé au GHD chez 317 (93 %) patients. Tous déficits confondus, plus de 80 % recevaient un traitement hormonal substitutif. Sur les 187 patients inclus au moment de l’instauration d’un traitement par GH, 94 % ont débuté à une dose comprise entre 0,15 et 0,3mg/j. Une dose>1mg/jour a été prescrite à chaque visite chez moins de 6 %. Une augmentation de la taille de la tumeur a été rapportée chez 7 patients entraînant l’arrêt de Genotonorm^® chez 2 patients. En outre, les données de tolérance rapportées étaient en accord avec le profil de tolérance connu du Genotonorm^®.

La prescription de Genotonorm^® chez l’adulte et le suivi du traitement sont, en France, dans la grande majorité des cas, conformes aux recommandations.