Efficacité et tolérance des inhibiteurs de mTOR par voie systémique dans les anomalies vasculaires de l’enfant et de l’adulte : revue systématique - 27/11/15
Résumé |
Introduction |
Les inhibiteurs de mTOR (mammalian target of rapamycin) sont de nouveaux traitements prometteurs dans les anomalies vasculaires. À ce jour, il n’existe aucun essai thérapeutique contrôlé randomisé. Le but de cette étude a été de réaliser une revue systématique de tous les cas d’anomalies vasculaires (tumeurs et malformations) excepté les cancers, chez l’adulte et chez l’enfant traités par inhibiteurs de mTOR, afin d’évaluer leur efficacité et tolérance.
Matériel et méthodes |
La recherche a été réalisée en novembre 2014 sur les bases de données MEDLINE, CENTRAL, LILACS et EMBASE, en incluant tous les articles originaux (cas cliniques, séries de cas, correspondances, communications), sans limite de temps ni de langue.
Observations |
Non applicable.
Résultats |
Sur les 6076 articles éligibles, nous avons inclus 14 articles et 9 posters, soit 84 patients (respectivement 25 et 59). Le sirolimus était utilisé dans 83 cas, l’évérolimus dans un cas ; 35,7 % (n=30) de ces anomalies étaient des tumeurs vasculaires et 64,3 % (n=54) des malformations. Parmi les tumeurs, il s’agissait dans 27/30 cas d’hémangioendothéliomes kaposiformes ou d’angiomes en touffes compliqués de phénomène de Kasabach-Merritt ; parmi les malformations, une prédominance était à composante lymphatique (n=46/54). Tous les cas concernaient des sujets d’âge≤18ans Le sirolimus était dans chaque cas rapidement efficace, avec un délai médian d’efficacité de 2semaines IC 95 % [1 à 10semaines]. Le sirolimus était bien toléré, le principal effet indésirable étant des anomalies buccales (ulcérations, mucite), ayant nécessité l’arrêt du sirolimus dans 1 cas. La dose de sirolimus n’était pas homogène, la plus fréquemment rapportée étant de 1,6mg/m2/jour en 2 prises, et dans 27 cas, le sirolimus était associé à d’autres traitements.
Discussion |
Les inhibiteurs de mTOR, notamment le sirolimus, semblent très efficaces dans les anomalies vasculaires de l’enfant, en particulier celles à composante lymphatique. Cette action est expliquée par les propriétés antiproliférative, immunosuppressive, et surtout antiangio- et lymphangiogénique des inhibiteurs de mTOR. Les limites de cette revue sont l’absence d’essais thérapeutiques, le biais de publication et l’hétérogénéité des données.
Conclusion |
Des essais contrôlés randomisés sont nécessaires pour confirmer ces données.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Anomalies vasculaires, Inhibiteurs de mTOR, Revue systématique
Plan
Vol 142 - N° 12S
P. S456 - décembre 2015 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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