Le recours au méthotrexate (MTX) se développe en dermatologie pédiatrique alors que les études de tolérance sont rares. Notre objectif était d’évaluer la tolérance du MTX chez l’enfant traité pour une indication dermatologique dans deux centres français.

Un recueil exhaustif des dossiers d’enfants traités par MTX de 2006 à 2014 pour un motif dermatologique a été réalisé avec les logiciels DxCare et Orbis. Les données suivantes ont été étudiées : caractéristiques de la population, schéma thérapeutique, effets indésirables (EI) cliniques et biologiques, diminution de posologie ou arrêt du traitement du fait d’EI. L’influence de la dose, de l’âge et de la durée de traitement sur la survenue d’EI clinique a été testée par Mann Whitney (alpha de 5 %).

Au total, 62 dossiers ont été inclus, comprenant 36 filles (58 %) et 26 garçons, d’âge moyen 10,7ans (±3,5), traités principalement pour sclérodermie localisée (35 %) ou pelade (32 %). En moyenne, la durée était de 18,6 mois (1 à 64), la dose était de 0,3mg/kg/semaine (0,09 à 0,7) avec une dose cumulée de 812mg (30 à 3420). Tous étaient supplémentés en acide folique.

Un effet indésirable clinique, principalement digestif, était rapporté chez 29 enfants (47 %). Douze présentaient plusieurs EI.

La fréquence de la surveillance biologique était variable. Une cytolyse hépatique (> 2N) transitoire, précoce, survenait dans 4,8 % des cas. Les EI médullaires (20 %) étaient tardifs et le plus souvent non sévères. Aucune perturbation du bilan rénal n’était observée.

Les EI cliniques ou biologiques avaient conduit à l’arrêt du MTX dans 5 cas et à diminuer la posologie dans 9 cas, généralement en début de traitement ou après une augmentation de posologie.

La durée du traitement influait de manière statistiquement significative sur la survenue d’effets indésirables cliniques (p=0,017).

Dans notre étude, les EI cliniques digestifs sont les plus fréquents et les perturbations biologiques sont le plus souvent modérées, en accord avec la littérature. Dans le RCP (résumé des caractéristiques du produit), la surveillance biologique recommandée est hebdomadaire le premier mois puis mensuelle pendant 3 mois. L’American College of Rheumatology préconise, chez les enfants traités par MTX pour une arthrite chronique juvénile, un bilan à 1 mois puis tous les 3 à 4 mois, en l’absence de modification de posologie. Une surveillance plus espacée pourrait ainsi être proposée en dermatologie pédiatrique : j15, j30 puis tous les mois pendant 3 mois (bilans réalisés idéalement à j5–j6 après la prise du MTX).

Notre étude montre que le MTX peut être utilisé chez l’enfant en dermatologie sans EI grave observé. La surveillance biologique peut également être plus espacée que celle habituellement proposée.