Phénomène de Kasabach-Merritt réfractaire traité par sirolimus : réponse inconstante (3 cas) - 27/11/15
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Résumé |
Introduction |
Le phénomène de Kasabach-Merritt (PKM) est une coagulopathie de consommation rare et grave avec une mortalité atteignant 20 à 30 %. Il est caractérisé par une thrombopénie profonde et une hypofibrinogénémie survenant chez des nourrissons porteurs d’une tumeur vasculaire, l’angiome en touffe AT ou l’hémangio-endothéliome kaposiforme (HEK). L’inconstance des réponses à ces molécules (corticoïdes, interféron, aspirine, ticlopidine, vincristine et propranolol) a exclu tout consensus. Plus récemment, en 2010, le sirolimus était efficace dans un cas de PKM sur HEK. Nous rapportons 3 cas de PKM traités par sirolimus.
Patients et méthodes |
Trois cas de PKM traités par les méthodes usuelles, de décembre 2013 à août 2014 étaient réfractaires sur le plan clinique et biologique. Le sirolimus à 2mg/m2/j était débuté en août 2014.
Résultats |
Un PKM était observé chez 3 nourrissons 2 garçons et une fille ; l’âge moyen au diagnostic était de 24 j (20 à 33 j). La tumeur vasculaire était toujours congénitale et siégeait à la face antéro-interne de la cuisse (2 à gauche et 1 à droite). La thrombopénie était en moyenne de 26 000 (9000 à 60 000) plaquettes/mm3 avec D dimères positifs. Ils recevaient tous de la prednisone 1mg/kg/j pendant 1 mois avec dégression sur 2 mois, associée à de l’aspirine-ticlopidine 10mg/kg/j chacune pendant 7 mois en moyenne (3 à 15 mois) sans succès. La vincristine était prescrite dans le 1er cas avec 4 injections hebdomadaires sans succès, de même l’adjonction du propranolol 3mg/kg/j pendant 1 mois. Le timolol en topique apportait un palissement dans les 3 cas. La Rapamune® 2mg/m2/j permettait un net affaissement de la masse dans les 3 cas après 29 j en moyenne (13 à 60 j), contrairement à la thrombopénie qui s’amendait en 15j dans 2 cas, mais persistait dans le 1er cas. La durée du traitement par Rapamune® était de 2 et 3 mois et se poursuivait dans le 1er cas. L’histologie montrait un AT dans le 2e cas. Le sirolimus, bien toléré, n’était interrompu qu’en cas d’infection ou de vaccination. Ces arrêts étaient fréquents dans le 1er cas à cause de diarrhées.
Discussion |
Il est à noter la fréquence de la topographie rhizomélique des tumeurs à l’origine du PKM, ici confirmée. Les divers traitements utilisés sont restés inefficaces sur le plan clinique et biologique malgré leur multiplicité. Le sirolimus n’a pas pu, jusqu’à maintenant, normaliser les anomalies biologiques dans le 1er cas probablement du fait des interruptions fréquentes mais le traitement est toujours en cours. Il s’agirait du 1er cas de PKM résistant au sirolimus. L’inconstance de la réponse au traitement dans le PKM se confirmerait elle ?
Conclusion |
Des travaux récents ont révélé dans du tissu de HEK avec PKM des marqueurs spécifiques de la voie de mTOR (protéine ribosomale S6) expliquant ainsi l’effet thérapeutique du sirolimus. Pour une prise en charge optimale du PKM, celui-ci doit s’inscrire désormais parmi les traitements de première ligne.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Angiome en touffe, Hémangio-endothéliome kaposiforme, Inhibiteur de mTOR, Phénomène de Kasabach-Merritt
Plan
Vol 142 - N° 12S
P. S538-S539 - décembre 2015 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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