To monitor long-term pegvisomant treatment of patients with acromegaly in routine clinical practice.

The French ACROSTUDY is part of the global ACROSTUDY, an observational post-authorization safety surveillance study of acromegaly treatment with pegvisomant.

The median duration of follow-up of the 292 included patients was 5.2 years. Overall 272 (93%) patients received somatostatin analogues before initiation of pegvisomant. The most prescribed initial dose of pegvisomant (after possible administration of a loading dose) was 10mg/day and, starting from the 2nd year, the median dose was 20mg/day. Serum IGF-1 concentration decreased as soon as pegvisomant was started and after 5 years there was a 62% mean decrease in serum IGF-1 concentration. The percentage of patients with serum IGF-1 concentration within normal ranges (for age and sex) of the local laboratory shifted from 11% at start of pegvisomant to 43% at 6 months and 63% after 5 years. The last available imaging (242 patients) showed an increased or decreased tumor size in 4 and 10% of patients, respectively. Mean weight increased by 3kg over the 5-year period (P<10⁻³). Mean fasting blood glucose significantly decreased over time (P<0.05), while HbA1c level remained unchanged. Tolerance profile was generally good and similar to that described in clinical studies.

This analysis showed a significant decrease in IGF-1 levels throughout the follow-up period, and confirmed that pegvisomant treatment is safe in acromegaly. The results of this interim analysis remain to be confirmed by the final analysis.

Évaluer les conditions d’utilisation du pegvisomant chez les patients acromégales en pratique réelle.

ACROSTUDY France est une étude observationnelle postinscription, sur l’efficacité et la tolérance du pegvisomant dans le traitement de l’acromégalie.

La durée médiane de suivi des 292 patients inclus est de 5,2ans. Avant instauration du pegvisomant, 272 (93 %) patients ont reçu des analogues de la somatostatine. La posologie initiale (après une éventuelle dose de charge) de pegvisomant, la plus prescrite, a été de 10mg/jour et à partir de la 2^e année la dose médiane était de 20mg/jour. Une diminution du taux d’IGF-1 a été observée dès l’instauration du pegvisomant, et à 5ans, la diminution était en moyenne de 62 %. Le pourcentage de sujets avec un taux d’IGF-1 dans les limites de la normale (pour l’âge et le sexe) du laboratoire local est passé de 11 % au moment de l’instauration du pegvisomant, à 43 % à 6 mois et à 63 % à 5ans. La dernière imagerie disponible (242 patients) après instauration du pegvisomant, mettait en évidence une taille de l’adénome augmentée et diminuée chez respectivement 4 et 10 % des patients. Le poids moyen a augmenté de 3kg sur les 5ans (p<10⁻³). La glycémie à jeun moyenne a diminué de façon significative avec le temps (p<0,05) sans variation significative de l’HbA1c. Le profil de tolérance a été généralement bon et comparable à celui décrit dans les études cliniques.

Cette analyse intermédiaire met en évidence une diminution significative du taux d’IGF-1 et confirme la bonne tolérance du pegvisomant sur l’ensemble de la période de suivi. Ces résultats devront être confirmés par l’analyse finale.