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Médecine interne - Intensification thérapeutique et autogreffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des maladies auto-immunes - 01/03/08

Doi : PM-02-2005-34-4-0755-4982-101019-200501640 

Z. Marjanovic [1],

I. Gerber [2],

C. Toledano [1],

J. hen-Solal [3],

R. Damade [4],

I. de Saint-Cyr [5],

F. Sarrot-Reynauld [6],

D. Ilié [1],

M. Daneshpouy [1],

N. Mounier [1],

M. Ruivard [7],

C. Tyndall [8],

E. Vidal [9],

I. Quere [10],

J.-M. Durand [11],

J. Constans [11],

D. Farge [1]

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Résumé

Points essentiels

  • La physiopathogénie de plusieurs maladies auto-immunes est mal connue.
  • Les données expérimentales et cliniques suggèrent que l’intensification thérapeutique et la greffe de cellules souches hématopoïétiques pourraient offrir un traitement alternatif pour certaines maladies auto-immunes sévères.
  • L’idée de restaurer le système immunitaire par un tel traitement semble être correcte, au moins en partie, car les résultats obtenus chez 466 patients greffés depuis 6 ans pour différentes maladies auto-immunes (445 autogreffes, 21 allogreffes) ont montré des réponses significatives dans 2/3 des cas.
  • Pour améliorer l’efficacité et la sécurité de ce traitement intensif chez des patients dont les organes vitaux sont affectés par la maladie auto-immune sous-jacente, il est important de suivre les recommandations du consensus international et de rapporter les résultats cliniques à la base centrale de données de la Société européenne de greffe de moelle (EBMT) International Stem Cell Project for Autoimmune Diseases à Bâle/Suisse.
  • Les études de phase III pour la sclérodermie systémique (Astis : Autologous Stem cell Transplantation International Scleroderma Trial) et pour la polyarthrite rhumatoïde (Astira : Autologous Stem cell Transplantation International Rheumatoid Arthritis Trial) ont débuté en 2003.
  • Un projet d’étude existe pour la sclérose en plaques (Astims : Autologous Stem cell Transplantation International Multiple Sclerosis).

Abstract

Key points

Therapeutic intensification and autologous stem cell transplantation in autoimmune diseases

  • The pathophysiology of most autoimmune diseases is often poorly understood.
  • Expetimental considerations and clinical experience suggest that high doses immunoablation followed by stem cell transplantation is a therapeutic option to consider for certain severe autoimmune disorders.
  • The concept of restoring normal immune reactivity must in part be true since current results of 466 transplants (445 autologous, 21 allogeneic) patients suffering from various autoimmune diseases show a beneficial outcome in approximately 2/3 of the patients.
  • To improve the efficacy and safety of such an aggressive procedure in patients with potentially affected vital organs by the underlying autoimmune disease, it is especially important to follow international consensus guidelines and to centrally collect clinical data for in depth analysis in the EBMT International Stem Cell Project for Autoimmune Disease in Basel, Switzerland.
  • Phase III studies are running for systemic sclerosis (Astis, Autologous Stem cell Transplantation International Scleroderma Trial) and rheumatoid arthritis (Astira, Autologous Stem cell Transplantation International Rheumatoid Arthritis Trial) started in 2003.
  • A study project is planned for multiple sclerosis (Astims, Autologous Stem cell Transplantation International Multiple Sclerosis).


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Vol 34 - N° 4

P. 311-318 - février 2005 Retour au numéro
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