Rhumatologie - Maladie de Paget, prise en charge thérapeutique - 01/03/08

Doi : PM-04-2005-34-8-0755-4982-101019-200504517

Philippe Orcel,
Mickaël Rousière

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Le traitement de la maladie de Paget osseuse fait appel en première ligne aux bisphosphonates, agents anti-ostéoclastiques puissants.
Le niveau de preuve d’efficacité et le rapport bénéfice/risque amènent à privilégier le tiludronate ou le risédronate par voie orale, ou le pamidronate en perfusions intraveineuses.
Dans tous les cas, il s’agit d’un traitement discontinu, la fréquence des séquences thérapeutiques dépendant du médicament et de la qualité et de la durée de la réponse.
La réponse au traitement est évaluée sur l’amplitude de diminution des marqueurs biochimiques de remodelage osseux, habituellement les phosphatases alcalines totales sériques. L’objectif est d’obtenir une rémission complète, c’est-à-dire une normalisation biologique.
Les indications thérapeutiques sont larges : toutes localisations osseuses à risque d’induire une complication, notamment articulaire (arthropathie) ou neurologique (compression).
Il semble que cette attitude agressive soit le meilleur garant pour une prévention efficace des complications à long terme.

Bisphosphonates, potent anti-osteoclastic agents, are nowadays the first-line therapy for Paget’s disease of bone.
Solid evidence about efficacy and the risk/benefit ratio favor tiludronate and risedronate for oral administration and pamidronate for intravenous administration.
Treatment is always intermittent, with the frequency of therapeutic sequences depending on the specific drug and the quality and duration of response.
Treatment response is assessed by the extent of the reduction of biochemical markers of bone turnover, especially plasma total alkaline phosphatase. The goal of the treatment is to induce full remission, that is, normal levels of alkaline phosphatase.
Bisphosphonates should be used in all patients with bone involvement that might create long-term articular (arthropathy) or neurologic (compression) complications.
This aggressive strategy is the most likely to provide effective prevention of complications in the long term.