L'analyse en sous-groupes consiste à analyser l'effet d'un traitement au sein de sous-populations d'individus de la population princeps. La non-comparabilité des sous-groupes rend impossible l'attribution d'une différence observée au seul traitement et ne se conçoit que dans une démarche exploratoire.

Au contraire, la constitution de strates avant la randomisation et la répartition aléatoire des traitements à l'intérieur de ces strates permettent l'analyse des sous-groupes et l'établissement d'une relation de causalité entre la différence observée et l'intervention.

Les analyses intermédiaires, multipliant les tests statistiques, entraînent une inflation du risque de conclure à tort. Elles nécessitent, pour être conduites, que des techniques de correction soient utilisées.

Les critères de jugement composites combinent plusieurs critères de jugement qui doivent comporter une pertinence clinique. La répartition inégale de l'effet de l'intervention sur ces différents critères peut compliquer l'interprétation des résultats de l'essai clinique.

Subgroup analyses examine the effect of a treatment regimen on different subgroups in the overall population. If the subgroups are not comparable, differences between them cannot be attributed to the treatment alone, and analyses can only be considered as exploratory.

When, however, strata are defined before randomization and subjects are randomly allocated to treatment groups within each stratum, analysis can be conducted within these subgroups and differences between them can be shown to be caused by the treatment.

Intermediate analyses, by multiplying the number of statistical tests, increase the risk of rejecting the null hypothesis when it is in fact true. Accordingly, specific statistical methods should be used to compensate for this risk.

Composite outcome criteria combine several different elements, all of which must be clinically relevant. Unequal treatments effects on the various criteria may complicate interpretation of the results.