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Résultats de l’enzymothérapie substitutive sur l’atteinte rénale dans la maladie de Fabry - 01/03/08

Doi : PM-03-2007-36-HS1-0755-4982-101019-200702042 

Bertrand Dussol

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Résumé

Points essentiels

L’atteinte rénale au cours de la maladie de Fabry est fréquente et grave, puisqu’elle conduit à l’insuffisance rénale chronique terminale au cours de la 5e décennie.

L’impact de l’enzymothérapie substitutive sur l’atteinte rénale a pu être évaluée dans deux essais cliniques de phase III, chacun avec une des deux enzymes recombinantes disponibles (agalsidase bêta et agalsidase alpha). Un essai de phase IV a aussi été réalisé avec l’agalsidase bêta.

Les résultats de ces trois essais sont cohérents mettant en évidence une stabilisation de la fonction rénale et une disparition des dépôts de sphingolipides dans la plupart des cellules rénales.

L’enzymothérapie doit être débutée précocement car, chez les malades ayant une fonction rénale altérée, elle semble moins efficace.

Abstract

Key points: Results of enzyme replacement therapy in Fabry disease nephropathy

Kidney involvement in Fabry disease is frequent and severe since it leads to terminal renal failure in the fifth decade.

Enzyme replacement therapy was evaluated on kidney function in two phase III trials, each performed with one of the two enzymes available (agalsidase beta and agalsidase alpha). A phase IV trial was also conducted with agalsidase beta.

Results of those three clinical trials were consistent, evidencing stabilization of renal function and clearance of the sphingolipid deposits in most of the kidney cells.

Enzyme replacement therapy should be given early since among patients with kidney failure, it appeared to be less efficient.


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Vol 36 - N° HS1

P. 43-47 - mars 2007 Retour au numéro
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  • Évaluation fonctionnelle rénale de la maladie de Fabry
  • Marc Froissart, Karelle Benistan, Dominique P. Germain
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  • Cardiomyopathies métaboliques d’origine génétique
  • Dominique P. Germain, Aleš Linhart, Michel Desnos, Alain A. Hagège

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