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Actualités des traitements enzymatiques substitutifs dans les mucopolysaccharidoses - 01/03/08

Doi : PM-03-2007-36-HS1-0755-4982-101019-200702051 

Alain Fouilhoux,

Nathalie Guffon

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Résumé

Points essentiels

Les mucopolysaccharidoses sont des maladies rares, multisystémiques et évolutives présentant un spectre clinique extrêmement varié.

Pour les mucopolysaccharidoses de type I, II et VI, un traitement enzymatique substitutif est dorénavant disponible.

Dans ces trois pathologies, le traitement enzymatique substitutif permet une réduction de l’excrétion urinaire des glycosaminoglycanes urinaires et une amélioration de l’ensemble des tests fonctionnels, test de marche, exploration fonctionnelle respiratoire, amplitudes articulaires.

Abstract

Key points: Overview of enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis

Mucopolysaccharidosis are rare, multisystemic and progressive diseases with an extremely various clinical spectrum.

For the type I, II and VI mucopolysaccharidosis, enzyme replacement therapy is available.

In these three diseases, enzyme replacement therapy induces a reduction in urinary glycosaminoglycanes excretion and an improvement in functional tests, 6 minutes walk test, pulmonary function test and range of motion.


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Vol 36 - N° HS1

P. 96-99 - mars 2007 Retour au numéro
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