L’évaluation médicoéconomique estime, pour une technologie de santé donnée, le surcoût et le bénéfice clinique par rapport à une stratégie de référence. L’objectif est d’analyser les critères de mesure de bénéfice clinique qui fondent les décisions d’accès au marché et de remboursement des médicaments en oncologie, en France et en Europe. L’amélioration de la survie globale est le critère privilégié pour démontrer le bénéfice d’un médicament anti-cancéreux ; un gain de survie de 2 à 3 mois ou plus serait considéré comme pertinent pour un nouveau produit par rapport à un comparateur. En l’absence d’amélioration de la survie ou de données matures sur la survie, survie sans progression ou survie sans symptômes et la possibilité d’accéder à des alternatives thérapeutiques à visée curative, la réduction des toxicités et l’amélioration de la qualité de vie peuvent être prises en compte. Les différences d’appréciations du bénéfice clinique entre les agences d’évaluation et les payeurs ne sont pas spécifiques pour la France. Les études de cas montrent qu’il est difficile de trouver une ligne claire dans les décisions de remboursement et de prix mais aussi qu’il est difficile d’identifier les facteurs qui expliquent les décisions de remboursement lorsque le bénéfice en survie globale n’est pas démontré.