En Europe, les règles relatives à la désignation et à la protection des médicaments orphelins sont issues du règlement (CE) No 141/2000 du Parlement Européen et du Conseil en date du 16 décembre 1999, précisé par le règlement (CE) d’application No 847/2000. Ainsi, la désignation de médicament orphelin implique notamment, outre la preuve de la rareté de la maladie à traiter, la démonstration de l’absence de traitement alternatif satisfaisant ou, à défaut, d’un bénéfice notable apporté par le médicament. Dans le même sens, les médicaments similaires à un médicament orphelin initial, mais plus sûrs, plus efficaces ou cliniquement supérieurs sous d’autres aspects, se verront accorder une dérogation à l’exclusivité commerciale de 10 ans – protection spécifique accordée à ces médicaments. Cet article analyse le concept de bénéfice notable ainsi que les éléments devant être fournis par le promoteur pour justifier de ce bénéfice même lorsque l’expérience clinique liée au médicament orphelin en question est faible ou inexistante et ne peut reposer que sur des hypothèses de bénéfice clinique plausibles.

In Europe, rules relating to the designation and the protection of orphan drug are derived from regulation (EC) 141/2000 of the European Parliament and Council of 16 December 1999, specified by the implementing Regulation (EC) 847/2000. According to these regulations, obtaining the status of orphan drugs implies, in particular, to demonstrate the absence of any satisfying alternative treatment, or, by default, the significant benefit offered by the concerned drug. In the same sense, medicinal product similar to an original orphan medicinal product but safer, more effective or otherwise clinically superior, will benefit from a derogation to the rules on the 10years market exclusivity usually provided for these products. This article analyses the concept of significant benefit, namely, the clinically relevant advantage or a major contribution to patient care, in particular in the case of similar drugs, as well as the elements to be provided by the sponsor in order to justify this benefit, and the options under which, where there are few or a lack of clinical data on a concerned orphan medicinal products, the demonstration of the significant benefit can rely on assumptions.