La médecine personnalisée repose sur : 1) des méthodes cliniques et paracliniques (y compris des biomarqueurs) pour un diagnostic plus discriminant et plus précis des maladies ; 2) des thérapies ciblées ou le choix du meilleur traitement parmi ceux possibles pour chaque patient ; 3) des méthodes d’ajustement de posologie pour maximiser le rapport bénéfice/risque des médicaments choisis ; 4) des biomarqueurs d’efficacité, de toxicité, d’arrêt de traitement, de rechute, etc. Malheureusement, c’est encore trop souvent un concept théorique faute de méthodes diagnostiques et de traitements adaptés, en particulier des médicaments correspondant à chaque sous-type pathologique et donc pour chaque patient. La médecine stratifiée en est une composante, utilisant des biomarqueurs et des tests diagnostiques compagnons pour cibler les patients susceptibles de présenter la meilleure balance bénéfice-risque pour un principe actif donné. Le concept de thérapie ciblée, surtout utilisé en oncologie, repose sur l’existence d’une cible moléculaire définie, impliquée ou non dans le processus pathologique, et/ou sur l’existence d’un biomarqueur permettant d’identifier la population cible, qui devrait être logiquement restreinte par rapport à la population atteinte de la pathologie considérée. Thérapies ciblées et biomarqueurs représentent des enjeux importants pour l’industrie pharmaceutique, en termes d’accès au marché, de retour sur investissement et d’image auprès des prescripteurs. En même temps, ils ne représentent probablement que la première génération de produits issus de la combinaison de la recherche clinique et de la recherche physiopathologique et moléculaire, c’est-à-dire de la recherche translationnelle.