L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie acquise rare caractérisée par l'association, à des degrés divers, d'une pancytopénie de type aplasie médullaire et d'une anémie hémolytique à test de Coombs négatif et par la propension à développer des thromboses, en particulier de type syndrome de Budd-Chiari ou thrombose veineuse cérébrale. Son diagnostic est réalisé par cytométrie de flux. Il s'agit d'une maladie de la cellule souche hématopoïétique de nature clonale, due à une mutation somatique du gène PIG-A. Le traitement fait discuter la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour les formes graves, le traitement immunosuppresseur dans les formes aplasiques et l'éculizumab dans les formes hémolytiques.