Les pathologies rétiniennes constituent un grand groupe composé de maladies génétiquement et cliniquement distinctes qui conduisent à une perte de vision progressive. L’absence de modèle animal approprié compromet la mise en œuvre d’études pour élucider les bases physiopathologiques de ces maladies ainsi que des études précliniques d’efficacité de nouvelles thérapies. Afin de pallier à ce problème, nous générons des modèles cellulaires humains de la rétine pathologique par le biais de cellules souches, notamment des cellules souches pluripotentes induites (iPS). Ces cellules souches, générées à partir de fibroblastes cutanés de patients, peuvent se différencier théoriquement en tous les tissus de l’organisme. Ils représentent donc un outil très innovant pour une approche in vitro. En particulier, nous différencions les iPSc en épithélium pigmentaire rétinien, le tissu cible dans de nombreuses dystrophies rétiniennes. In vivo, l’épithélium pigmentaire est une monocouche de cellules polarisées avec des microvilli situés au côté apical et le noyau côté basal, ainsi que des mélanocytes qui lui donnent sa pigmentation. Ce tissu a plusieurs rôles importants qui visent à protéger et à nourrir les photorécepteurs, ainsi qu’à régénérer le pigment visuel. L’épithélium pigmentaire rétinien généré à partir des cellules iPS est morphologiquement caractéristique et fonctionnel. De plus, il reproduit le défaut biochimique originel des cellules des patients. Ce modèle représente donc un outil très puissant pour des études pathophysiologiques et précliniques car il permet de travailler directement sur le tissu réellement atteint.