Le rituximab (RTX), anticorps anti-CD20, a fait récemment la preuve de son intérêt majeur dans le pemphigus. Il semble également actif dans les pemphigoïdes des muqueuses mais sa place dans la pemphigoïde bulleuse (PB) ou gravidique (PG), notamment dans les formes sévères résistantes aux traitements conventionnels ou en cas d’effets indésirables limitant de ces derniers est plus incertaine. Nous présentons l’expérience française avec cette molécule chez 48 patients atteints de PB ou de PG.

Les patients traités entre 2010 et 2016 par RTX pour une PB ou une PG dans 14 centres français ont été inclus dans cette étude rétrospective. Les données suivantes ont été recueillies : âge, traitements antérieurs, raison(s) d’emploi du RTX, schéma thérapeutique utilisé, traitements associés éventuels, pourcentage de patients mis en rémission clinique complète (RCC) ou partielle (RCP) et données de suivi (durée, rechutes éventuelles après RCC ou RCP, poursuite ou non d’un traitement après RTX).

Trois PG et 45 PB ont été inclus. L’emploi du RTX était motivé par : sévérité de la PB (69 %), échec (81 %) et/ou iatrogénie (33 %) des traitements antérieurs, corticodépendance (15 %) ou contre-indication aux traitements conventionnels (25 %). Tous les patients étaient considérés en impasse thérapeutique. 63 % ont reçu 1g à j1 et j15 et 37 % 375mg/m²/sem pendant 4semaines. Treize patients ont reçu plus d’une cure (entretien ou rechute). 70,8 % avait un traitement associé au RTX (corticothérapie locale et/ou orale, immunosuppresseurs). Les taux de RCC, RCP et de non-réponse ont été respectivement de 31,1 % (25–50 % selon les tranches d’âge), 48,8 et 13,3 % pour les PB versus 66, 0 et 33 % pour les PG soit un taux global de réponse de 79 %. Le délai moyen d’obtention d’une RCC était 5,1mois. Le délai moyen de suivi était de 1,5an et une rechute a été observée chez 4/16 et 9/20 patients en RCC et RCP respectivement dans l’année suivant son obtention (après délai moyen de 11,8 et 8mois respectivement). Sept patients (14,6 %) ont présenté un effet indésirable grave : 2 décompensations cardiaques et 5 infections dont un cas de nocardiose et un cas de sepsis sévère.

Le RTX semble un traitement efficace et bien toléré des PB et PG en particulier sévères et/ou réfractaires ou en cas de difficultés liées aux traitements habituels. Le taux global de réponse est comparable aux données de la littérature sur quelques séries rétrospectives de plus petits effectifs. Le schéma thérapeutique optimal se précise puisque la majorité des cas de RCC ont reçu 1g à j1 et j15.

Ces résultats sont encourageants notamment dans les formes « difficiles ». Un essai contrôlé prospectif est nécessaire afin de préciser le schéma thérapeutique optimal et la stratégie spécifique d’utilisation du RTX dans les PB/PG, notamment pour un emploi plus précoce.