En recherche clinique, la mise en place d’une méthodologie adaptée permettra l’analyse rigoureuse des données collectées et doit intervenir dès la conception de l’essai pour définir la démarche expérimentale appropriée. Ainsi, si le but principal d’une phase I est de déterminer la dose à utiliser en phase II, la méthodologie doit être adaptée finement au(x) traitement(s) testée(s). La méthodologie des essais en chimiothérapie et thérapie ciblée est relativement bien décrite. Les essais de phase I de radiothérapie et chimioradiothérapie sont atypiques et ne peuvent suivre les schémas d’administration d’une molécule pharmacologique. La phase I de ces essais doit refléter à la fois l’efficacité et l’ensemble de la toxicité potentielle liée au traitement. La méthodologie qui en découle doit sans doute être complexe afin de limiter les échecs en phase ultérieure. Cependant, il existe très peu de données méthodologies dans les publications de ces essais. Cet article s’attarde sur ces essais particuliers, aux caractéristiques propres. Il permet ainsi de soulever les lacunes des schémas actuels afin d’inventer de nouveaux schémas méthodologiques plus adaptés.

In clinical research, biostatistical methods allow the rigorous analysis of data collection and should be defined from the trial design to obtain the appropriate experimental approach. Thus, if the main purpose of phase I is to determine the dose to use during phase II, methodology should be finely adjusted to experimental treatment(s). Today, the methodology for chemotherapy and targeted therapy is well known. For radiotherapy and chemoradiotherapy phase I trials, the primary endpoint must reflect both effectiveness and potential treatment toxicities. Methodology should probably be complex to limit failures in the following phases. However, there are very few data about methodology design in the literature. The present study focuses on these particular trials and their characteristics. It should help to raise existing methodological patterns shortcomings in order to propose new and better-suited designs.