Le développement d’un nouveau médicament nécessite de définir ses modalités d’utilisation (critères d’adaptation des doses, durée du traitement, précaution d’utilisation…) ce qui passe par l’identification de ses effets sur l’organisme au cours du temps. Les décisions prises lors des différentes phases cliniques du développement, s’appuient dorénavant sur des modèles mathématiques sophistiqués. Ces derniers, sont élaborés à partir des données cliniques et biologiques collectées, ils permettent de décrire au mieux les phénomènes observés et leurs liens avec les caractéristiques démographiques et/ou pathologiques des patients. De même, l’évolution naturelle de la maladie, la probabilité de sortir de l’essai clinique et l’effet placebo seront pris en compte pour apprécier l’effet du médicament au cours du temps. Ces améliorations techniques ne sont pas uniquement statistiques, elles permettent de mieux apprécier les bénéfices et limites des médicaments et ceci de façon dynamique et objective. Cet article présente ces méthodes de plus en plus utilisées en psychiatrie et appelées à devenir le standard lors des analyses biostatistiques. Il sera également l’occasion d’en dresser les avantages et inconvénients par rapports aux méthodes classiques.

Drug development of new compounds implies to define the dosage as well as the conditions of their use (indication, treatment duration, drug interactions, warnings …). This information requires the identification of the time course response. The decisions made during the clinical phases are now based on mathematical models. These models are continuously described and improved during all phases of the drug development using data collected in healthy volunteers and patients. Their objectives are to describe the most precisely, the link between the compound characteristics (pharmacology), the patient demographics and the effects. Further, the natural history of the disease, the placebo effect and the probability of dropping out will be integrated into the model to optimize the evaluation of the compound. These technical improvements are not only statistical, in the sense that they allow a better understanding of the advantages and pitfalls of the new drug. This article presents these methods used in psychiatry and which will become the new standard of drug evaluation.