Les malformations veineuses se caractérisent par des ectasies veineuses avec une déficience relative en muscle lisse. Elles sont souvent responsables de déformation, douleur, coagulopathie et saignement. Malgré des sclérothérapies récidivantes et des résections chirurgicales, les récidives sont fréquentes. La rapamycine est un inhibiteur de mTor qui cible la cause des malformations veineuses, à savoir la voie de signalisation PI3K-AKT. Les résultats initiaux démontrent que cette nouvelle thérapie diminue la douleur, les saignements et la coagulopathie, et améliore la qualité de vie des patients. Une étude multicentrique européenne de phase 3 (VASE) a été mise en route en janvier 2016 pour objectiver les bénéfices et risques de cette pathologie et déterminer quelles malformations sont les plus à même de répondre positivement à cette médication. Actuellement, près de 40 patients ont déjà été inclus avec des résultats toujours aussi satisfaisants au niveau de la symptomatologie même si le volume de la malformation ne diminue pas beaucoup.