But. L'importance des hémangioblastomes rétiniens dans la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL) peut rendre inefficaces voire délétères les thérapeutiques conventionnelles (cryoapplication, photocoagulation, radiothérapie). Le rôle du VEGF dans la physiopathogénie du VHL étant maintenant bien établie, de nouveaux traitements anti-angiogéniques sont en cours de développement.

Matériel et Méthode. Nous rapportons le cas d'une patiente atteinte d'une maladie de VHL type 1, avec hémangioblastomes rétiniens multiples de l'oeil droit (monophtalme), réfractaires aux traitements conventionnels et compliqués de baisse d'acuité visuelle par oedème maculaire cystoïde. Cette patiente a bénéficié pendant 7 mois et demi d'un traitement par SU 5416, médicament anti-angiogénique antagoniste du récepteurs Flk-1 au VEGF en essai thérapeutique, suivie mensuellement par examen ophtalmologique complet et OCT.

Résultats. Sous traitement, alors que la taille et le nombre des hémangioblastomes sont restés stables, nous avons observé une spectaculaire amélioration de l'oedème maculaire avec remontée de l'acuité visuelle de 4 à 8/10. Cependant, après 3 mois, nous avons constaté une tendance à l'échappement thérapeutique, avec rebond à l'arrêt du traitement.

Commentaire et Conclusions. L'efficacité du SU 5416 semble modeste sur les hémangioblastomes ; par contre, il semble très efficace sur l'oedème maculaire, par inhibition de l'hyperperméabilité capillaire. Le développement d'une forme galénique per os pourrait ouvrir d'autres perspectives thérapeutiques.