PATRO Adults est une étude non interventionnelle post autorisation visant à évaluer la tolérance à long terme de l’utilisation d’Omnitrope^® chez les adultes présentant un déficit somatotrope sévère. Nous présentons la cohorte française.

Le critère principal est la fréquence des évènements indésirables (EI) et en particulier la survenue de diabète sucré, de tumeurs malignes, d’hémorragie intracrânienne et d’anévrisme intracrânien. L’efficacité est évaluée à partir du taux d’IGF ?1 et des mesures anthropométriques. Cent patients doivent être recrutés.

En septembre 2016, 27 patients (18 avec un déficit somatotrope acquis à l’âge adulte [dose initiale médiane : 0,20mg/jour] et 9 avec un déficit acquis pendant l’enfance [dose initiale médiane : 0,26mg/jour]) ont été inclus. Neuf patients (33,3 %) avaient déjà été traités par l’hormone de croissance. L’âge médian des patients était de 38,0 ans. Cent quarante-cinq EI ont été recueillis au cours du traitement chez 22 (81,5 %) patients. Des EI étaient potentiellement imputables au traitement chez 4 patients. Treize (48,1 %) patients ont rapporté 19 EI graves ; après évaluation, aucun n’était relié à Omnitrope^®. Un cas de diabète a été diagnostiqué, considéré comme non relié au traitement. Globalement les taux sériques médians d’IGF ?1 ont augmenté avec le temps chez la plupart des patients.

Malgré le nombre limité de patients, les résultats du rapport bénéfice–risque d’Omnitrope^® dans le traitement du déficit somatotrope sévère chez l’adulte sont conformes au RCP.