La pharmaco-épidémiologie s’intéresse principalement à l’usage et aux effets des médicaments en vie réelle. L’objectif de ce travail était de faire une revue de l’utilisation en pharmaco-épidémiologie des bases de données médico-administratives (BDMA) de l’assurance maladie française dans les publications indexées dans la base bibliographique Medline.

Sélection par une requête dans PubMed des publications scientifiques de la période 2007–2016 utilisant des BDMA de l’assurance maladie pour étudier l’usage, la qualité et la sécurité des soins dans le domaine du médicament. Tous les titres et résumés ont été examinés. Lorsqu’ils ne fournissaient pas les informations nécessaires les textes complets ont été analysés.

La requête initiale a sélectionné 629 articles dont 216 répondaient aux critères d’inclusion. Le nombre de publications scientifiques a fortement augmenté passant en une décennie d’une dizaine par an à 45 pour l’année 2016. Les sources de données étaient le Sniiram (n=72), l’échantillon généraliste des bénéficiaires (EGB) (n=50) et d’autres BDMA locorégionales/nationales (n=94). Près de 83 % des articles ont été publiés en langue anglaise. Il existait une importante hétérogénéité pour nommer les BDMA en anglais avec plus de 100 termes différents employés. Les articles ont été publiés dans 118 revues différentes. L’« impact factor » (IF) moyen était de 3,1 avec 24 publications d’IF de 5 à 9 et 7 d’IF≥10. Les principaux thèmes d’études portaient sur l’usage, la quantification et la caractérisation des populations exposées (n=81), la recherche et la mesure d’effets indésirables (n=44), le mésusage (n=40), le respect des recommandations (n=28), l’observance/persistance (n=27), l’impact de campagnes sanitaires et/ou actions visant à améliorer les pratiques (n=13), la caractérisation des prescripteurs (n=11), la couverture vaccinale (n=10) et l’efficacité des médicaments en vie réelle (n=8). Certaines études portaient sur des sous-populations spécifiques peu ou pas étudiées dans les essais cliniques : femmes enceintes (n=19), personnes âgées (n=13), enfants/adolescents (n=6). Plusieurs études chaînaient des informations avec d’autres bases de données externes (hors PMSI). Le recours aux scores de propension et les études prenant le sujet comme son propre témoin étaient d’utilisation croissante.

Certaines études Sniiram/PMSI de sécurité et de mésusage du médicament ont été mises en avant, car elles ont participé à des décisions de police sanitaire. Les BDMA sont aussi susceptibles d’apporter des réponses rapides et utiles en termes de connaissance des populations traitées et exposées en vie réelle. En revanche, les études destinées à comparer l’efficacité en vie réelle de plusieurs médicaments restent rares, probablement en raison de leur complexité et des limites des bases. L’utilisation de nombreux termes pour nommer en anglais les BDMA françaises entraîne une absence de visibilité préjudiciable à l’international comme en France.