L’objectif de l’étude vise à utiliser la donnée afin d’identifier des leviers de recrutement de patients atteints d’une maladie neurologique rare pour la conduite d’un essai clinique.

La méthodologie vise l’identification des établissements de soins concentrant la majorité des patients recherchés. QuintilesIMS a utilisé la donnée programme de médicalisation des systèmes d’information (PMSI) en France, car elle contient le diagnostic du patient anonymisé. Les établissements présentant le plus de patients ont étés identifiés. Ces établissements prioritaires ont été rapprochés avec la liste dans le système de gestion des essais cliniques (CTMS) de QuintilesIMS afin de les comparer géographiquement avec les sites actuellement ouverts. Par ailleurs, les investigateurs cliniques potentiels, dans ces établissements, ont été identifiés avec la donnée Onekey (annuaire des professionnels de santés). La donnée a ensuite été mise en relief dans l’outil PowerMaps afin de faciliter la prise de décision avec les équipes cliniques de QuintilesIMS. Pour chaque zone géographique présentant une forte concentration de patients, une stratégie unique à la situation de chaque site a été développée. Pour les autres pays (sans PMSI), les caractéristiques descriptives des établissements français ont été étudiées, notamment la composition des équipes médicales. Les caractéristiques présentant la plus forte corrélation avec le nombre de patients ont été recherchées dans les hôpitaux des autres pays, ces derniers ayant une forte probabilité de voir les patients atteints de la maladie rare.

Parmi les établissements en France, seuls 192 ont au moins un patient atteint de la maladie neurologique rare et 52 d’entre eux concentrent 80 % des patients français. Ces 52 hôpitaux prioritaires sont dispersés géographiquement sur toute la France. Parmi ces 52 hôpitaux, 10 sites avaient déjà été approchés par QuintilesIMS pour cette étude, 3 sites sont ouverts au recrutement à date. L’analyse CTMS de QuintilesIMS et OneKey a mis en évidence les potentiels investigateurs connus par QuintilesIMS (25 %) et les médecins n’ayant pas collaboré par le passé (75 %). Ces informations ont été présentées et discutées avec l’équipe projet locale. Trois grandes stratégies ont été identifiées :

– le recrutement de nouveaux sites prioritaires qui n’avaient pas été initialement sélectionnés ;

– la reprise de contact avec des sites ayant initialement refusé de participer et par la suite identifiée comme prioritaires ;

– l’utilisation optimale du réseau médical avec les sites ouverts pour recruter les patients environnants au travers de la création de réseaux référents.

L’identification des hôpitaux prioritaires grâce à l’analyse de données et le croisement de bases de données concentrant les patients recherchés, les données d’activité CTMS QuintilesIMS et l’annuaire Onekey ont mis en évidence une optimisation de recrutement. Les stratégies issues de ces analyses sont rendues opérationnelles grâce à la connaissance terrain et relationnelle des équipes cliniques.