Le cyclophosphamide (CYP) a été utilisé pendant plus de 40 ans chez les patients atteints de syndrome néphrotique cortico-sensible (SNCS) à rechutes fréquentes (SNRF) ou présentant une corticodépendance (SNCD). Cependant, le succès à long terme du traitement par le CYP est difficile à prédire. Les objectifs de cette étude sont de déterminer les résultats à long terme du CYP et d’identifier les facteurs associés à une rémission prolongée.

Nous avons étudié rétrospectivement les données de 50 patients atteints de syndrome néphrotique idiopathique, traités par cyclophosphamide orale et suivis dans le service de pédiatrie depuis 8 ans. Les facteurs associés à une survie sans rechute ont été évalués par une analyse univariée.

L’âge médian au moment de diagnostic était de 4,3 ans, et la médiane de suivi était de 1,7 an, l’âge médian au début du CYP était de 8 ans. Les patients ont reçu une dose cumulative médiane de 168mg/kg. La rémission après CYP a été obtenue chez 38 % des patients. Le délai médian de l’arrêt de la corticothérapie depuis le traitement était de 3 mois. La survie cumulée sans rechute était de 56 % (28 patients), 52 % (26 patients), 48 % (24 patients), 38 % (19 patients), à 6 mois, 1 an, 2 ans, et plus de 2 ans respectivement. En analyse univariée, la survie sans rechute était associée à l’âge au début du traitement par CYP (la médiane était de 5 mois pour un âge<8 ans et 41 mois pour un âge≥8 ans ; p=0,049), à la lésion histologique (6 mois pour LGM, 2 mois pour HSF ; p=0,009), et semble être associée au type de syndrome néphrotique (36 mois pour SNRF, 4 mois pour SNCD et SNCR ; p=0,068). L’âge au moment du diagnostic, le sexe et la dose cumulée de CYP n’ont pas d’association statistiquement significative.

Nos résultats suggèrent qu’une courte durée de CYP orale reste un traitement de deuxième ligne intéressant. En outre, des essais bien conçus sont nécessaires afin d’évaluer l’efficacité d’autres agents épargneurs de corticoïdes.

Cyclophosphamide (CYP) has been used for over 40 years in patients with steroid-sensitive nephrotic syndrome (NSSS) presenting frequent relapses (NSRF) or steroid dependence (NSSD). However, the long-term success of treatment with cyclophosphamide is difficult to predict. The objectives of this study are to determine long-term outcomes of cyclophosphamide and identify the factors associated with sustained remission.

We retrospectively studied the data from 50 patients with idiopathic nephrotic syndrome, treated by oral cyclophosphamide and followed at service of pediatric for more than 8 years for idiopathic nephrotic syndrome and related factors for survival without relapse were evaluated by univariate analysis.

The median age at the time of diagnosis was 4.3 years, and median follow-up time was 1.7 years with the median of 8 years at the first use of CYC. Patients had received a median cumulative dose of 168mg/kg. At the end of follow-up, 38% of patients entered into remission after using CYC while 62% failed to respond and further relapses then occur. The median time of stopping corticosteroid therapy was three month. The survival without relapse was respectively 56% (28 patients), 52% (26 patients), 48% (24 patients), and 38% (19 patients), at 6 months, one year, two years and more than two years. In univariate analysis, the survival without relapse was related to the age at the moment of starting the therapy par CYC (the median was 5 months for an age < 8 years and 41 months for an age≥8 years; P=0.049), the type of nephrotic syndrome [36 months for SNRF, 4 months for NSSD and nephrothic syndrome steroid resistant (NSSR); P=0.068], and the histological lesion (6 months for diffuse mesangial proliferation, 2 months for segmental glomerulosclerosis; P=0.009). The age at the moment of diagnosis, the sex and the cumulative dose of CYC did not have significant influence.

The results presented in this study suggest the use of oral cyclophosphamide for short period remain second line effective therapy. Further well-designed trials are required to evaluate the efficacy of other steroid-sparing agents.