Devant l'accroissement considérable des coûts des soins de santé au cours des dernières décennies, et dans un système de remboursement global de soins de santé, le concept de coût – efficacité est un des éléments décisifs dans le choix politique d'une stratégie donnée. Il est donc important pour le médecin d'être à même de comprendre et d'interpréter de façon critique ce type d'analyses de coût – efficacité et de coût – utilité. Cet article tente d'en illustrer de façon compréhensive les concepts clés. La perspective et l'horizon temporel de l'étude doivent être clairement spécifiés. Le rapport de coût – efficacité est une mesure synthétique nécessitant une approche microéconomique, afin de déterminer les coûts réels (numérateur), et une mesure d'efficacité (utilité), prenant en compte les préférences des patients ou de la communauté (dénominateur), afin de permettre des comparaisons entre des interventions de natures différentes. Les progrès considérables dans le développement des logiciels d'analyse décisionnelle et la normalisation de la méthodologie de ces études ont permis d'améliorer la fiabilité de leurs résultats. Plusieurs problèmes méthodologiques persistent et sont l'objet de recherches actuelles, tels que le taux d'amortissement au cours du temps et le calcul de la taille minimale nécessaire de l'échantillon pour atteindre un seuil de significativité statistique suffisante.

In the current context of significant increase of health care costs over the last decades, and in a system of global budget for health care, the concept of cost — effectiveness is one of the leading elements in the political decision making process for a given strategy. Therefore, it is important for the physician to be able to understand and critically interpret cost-effectiveness and cost-utility analyses. This article tries to illustrate comprehensively some of their key concepts. The perspective and the time horizon of the study should be clearly specified. The cost-effectiveness ratio is a synthetic summary based on a micro-costing approach in order to determine the true costs (numerator), and on an effectiveness (utility) assessment which should take into account the preferences of the community (denominator) in order to allow comparisons between interventions of different natures. Advances in the development of decision analysis softwares and in the standardization of the methodology of these studies have yielded considerable improvement in the reliability of their results. Several persisting methodological problems are the scope of current research, such as the discounting rate and the calculation of the minimal sample size required to reach a statistically significant threshold.