Si la sclérodermie systémique reste une maladie incurable, elle n'est pas sans traitement, et la liste des médications proposées pèche plus par pléthore que par pénurie. La méthodologie des essais thérapeutiques dans cette affection est complexe du fait de la faible prévalence de la maladie et donc du peu d'intérêt pour l'industrie pharmaceutique, de l'absence de critères objectifs simples d'efficacité, et de la multiplicité des formes cliniques aux pronostics différents et créatrices de biais dans l'interprétation des résultats. Ceci explique la constante efficacité des essais « ouverts » qui génèrent de faux espoirs, et la rareté des essais contrôlés versus placebo.

Les progrès de cette dernière décennie concernant un diagnostic plus précoce grâce à la capillaroscopie et à la recherche de certains auto-anticorps comme l'anticentromère, l'affinement du pronostic grâce à la différenciation des formes limitées et des formes diffuses, et la recherche systématique non invasive d'une hypertension artérielle pulmonaire vont permettre une meilleure méthodologie des essais thérapeutiques de demain.

Dans cet océan d'incertitudes, quelques thérapeutiques offrent un dossier consistant et trois atteintes viscérales peuvent être efficacement combattues : l'atteinte rénale par les inhibiteurs de l'enzyme de conversion, l'aggravation de l'atteinte respiratoire par la D-Pénicillamine, et l'hypertension artérielle pulmonaire par les dérivés de la prostacycline. Les corticoïdes sont accusés de favoriser l'atteinte rénale. Les inhibiteurs calciques considérés comme simple traitement symptomatique du phénomène de Raynaud constituent vraisemblablement un traitement de fond de la maladie. Un essai piloté par la Société Française de Microcirculation et son groupe d'étude des acrosyndromes, avec une prostacycline orale, rapporte des effets bénéfiques sur les nécroses digitales, le confort de vie, de moindres hospitalisations, une réduction des mégacapillaires et un effondrement du facteur von-Willebrand.

Progressive Systemic Sclerosis (PSS) is still an incurable disease but there are treatments for it, and the list of proposed treatments is long.

The methodology of trials concerning PSS is complex, due to the low prevalence of the disease and therefore its financial interest for pharmaceutical companies, the lack of simple end points for efficacy, and the large number of clinical expressions with various prognoses. These causes explain why most open studies are fiercely positive, and why controlled studies are so rare.

The progress made during the last 10 years concern 1) the diagnosis, which is now made earlier due to capillaroscopy and antibody assays, especially of anticentromere antibodies, 2) better knowledge of the prognosis, due to the classification of PSS into limited and the diffuse forms which have different prognoses, and 3) the recognition of a serious complication of the disease, ie. pulmonary hypertension, which can now be detected by non-invasive methods. All these improvements will also improve the methodology of future trials of drugs for treating PSS.

In this ocean of uncertainties, some treatments have a valid background, and 3 visceral locations of PSS can be efficiently treated: renal involvement, with angiotensin-converting enzyme inhibitors, respiratory involvement, with D-penicillamine, and pulmonary hypertension, with prostacyclin derivatives. Corticosteroids are suspected to increase the risk of renal complications. Calcium blockers are considered a useful symptomatic treatment of the associated Raynaud's phenomenon and of the risk of digital necrosis, and may also constitute a treatment of PSS itself.

A recent trial conducted by the French Microcirculation Society and its acrosyndrome Study Group considered the effects of an oral derivative of prostacyclin. Beneficial effects were: a reduction of the risk of digital necroses, improved overall wellbeing, less necessity for hospitalizations, fewer giant capillaries, and a dramatic fall in the level of von-Willebrand factor.